la compréhension des manifestations cliniques de l’hémoglobinurie nocturne paroxystique (HPN) a fait de grands progrès., Les principaux symptômes de cette maladie tels que les douleurs abdominales, l’insuffisance rénale ou l’hypertension pulmonaire et même la base de la thrombophilie dramatique peuvent être liés à une hémolyse intravasculaire et à la libération d’hémoglobine libre n’entraînant aucune déplétion. En outre, il y a eu de grands progrès récents dans l’élucidation de la physiopathologie de l’expansion clonale dans la moelle osseuse PNH. Chez la majorité des patients atteints d’HPN hémolytique, il existe des mutations supplémentaires dans les gènes au-delà de PIG-A et affectant plutôt la croissance et la différenciation des cellules clonales de la moelle osseuse., Contrairement aux hypothèses de mécanisme unique précédemment proposées telles que la sélection immunitaire ou le gain intrinsèque de dominance clonale, cela semble suivre un modèle d’une hiérarchie clonale complexe intégrant putativement les deux mécanismes anticipés précédemment. Le traitement de L’HPN est principalement favorable. La seule approche curative en tant que greffe de cellules souches allogéniques ne doit être appliquée qu’aux patients présentant des complications telles qu’une aplasie secondaire de la moelle osseuse ou une transformation en SMD ou en LMA. L’HPN hémolytique symptomatique sera traitée par l’eculizumab, un inhibiteur de la cascade terminale du complément., Le traitement par l’eculizumab peut prévenir de manière significative les symptômes liés à L’HPN, y compris la thrombophilie anormale. Récemment, il a été démontré que contrairement aux patients atteints d’HPN historiques non traités, une espérance de vie normale est observée chez les patients traités par eculizumab. Le vaccin récemment approuvé contre les méningocoques de type B par L’agence médicale européenne (EMA) pourrait probablement encore aider à prévenir la septicémie méningococcique due à la carence en complément induite par l’eculizumab.