EMA’s human medicines committee (CHMP) has recommended granting a conditional marketing authorisation in the European Union for Ondexxya (andexanet alfa)., Ce médicament doit être utilisé comme antidote chez les patients adultes prenant les médicaments anticoagulants apixaban ou rivaroxaban, lorsqu’une inversion de leur action est nécessaire en raison d’un saignement potentiellement mortel ou incontrôlé.

Les Anticoagulants sont utilisés pour traiter les caillots sanguins et réduire le risque qu’ils se forment dans les artères et les veines, ce qui peut entraîner une embolie pulmonaire, un accident vasculaire cérébral ou d’autres dommages aux organes., L’Apixaban et le rivaroxaban appartiennent à une nouvelle classe d’anticoagulants appelés inhibiteurs du facteur Xa (FXA), qui agissent en bloquant l’action du facteur X activé, une substance dans le sang qui joue un rôle clé dans la coagulation.

cependant, comme les anticoagulants empêchent le sang de coaguler normalement, les patients qui les prennent peuvent présenter un risque de saignement grave et incontrôlé, en particulier dans les situations d’urgence. Jusqu’à présent, il n’y avait pas d’antidote spécifique qui pourrait prévenir l’effet anticoagulant de l’apixaban ou du rivaroxaban une fois qu’ils ont été administrés.,

Andexanet alfa, le principe actif D’Ondexxya, est une protéine recombinante qui agit comme un leurre pour les inhibiteurs oraux directs de la FXa, l’apixaban et le rivaroxaban dans le sang. En conséquence, l’andexanet alfa neutralise l’effet anticoagulant de ces inhibiteurs.

Les effets du traitement par Ondexxya ont été étudiés chez 352 patients pour la sécurité et 167 patients pour l’efficacité. L’efficacité clinique est basée sur l’inversion de l’activité anti-fXa chez les volontaires sains et sur les résultats intermédiaires de l’étude chez les patients présentant des saignements mettant leur vie en danger., Ondexxya a permis l’inversion de l’effet anticoagulant apixaban et rivaroxaban dans les 2 minutes suivant son administration.

le CHMP a recommandé une approbation conditionnelle pour ce traitement. Il s’agit de l’un des mécanismes réglementaires de l’UE visant à faciliter l’accès précoce aux médicaments qui répondent à un besoin médical non satisfait. L’approbation conditionnelle permet à l’agence de recommander un médicament pour autorisation de mise sur le marché dans l’intérêt de la santé publique lorsque le bénéfice de sa disponibilité immédiate pour les patients l’emporte sur le risque inhérent au fait que toutes les données ne sont toujours pas disponibles., Par exemple, andexanet alfa n ‘a pas été étudié lors de l ‘administration d’ inhibiteurs de la fXa par voie orale directe avant une intervention chirurgicale ou d ‘autres interventions invasives; les données cliniques sont insuffisantes pour étayer son utilisation chez les patients présentant des saignements sévères liés à des anticoagulants par voie orale directe autres que l’ apixaban et le rivaroxaban; la formation de caillots sanguins a été rapportée après le traitement par Ondexxya; et une confirmation de la posologie recommandée n ‘ est pas encore attendue., À la lumière de cela, la société est tenue de réaliser un certain nombre d’études post-autorisation pour étudier plus en détail l’efficacité et la sécurité du médicament dans des délais spécifiés.

l’avis adopté par le CHMP lors de sa réunion de février 2019 est une étape intermédiaire sur le chemin D’Ondexxya vers L’accès des patients. L’avis du CHMP va maintenant être transmis à la Commission européenne pour adoption d’une décision relative à une autorisation de mise sur le marché à l’échelle de l’UE., Une fois l’autorisation de mise sur le marché délivrée, les décisions concernant le prix et le remboursement interviendront au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle/de l’utilisation potentielle de ce médicament dans le contexte du système de santé national de ce pays.

• Le candidat pour Ondexxya est Portola pays-bas B. V.

• associés à l’apixaban est autorisée dans l’UE asEliquis et le rivaroxaban asXarelto.