La mayoría de las empresas biotecnológicas se formaron para permitir que pequeños equipos de científicos altamente dedicados se centraran en explotar un hallazgo específico o un conjunto de trabajo iniciado en una universidad. El resultado fueron cientos de islas de conocimientos especializados. El sector biotecnológico ha dependido en gran medida del mercado de conocimientos técnicos para conectar estas islas. Sin embargo, hay indicios de que este mercado no puede facilitar el flujo de información y la resolución colectiva de problemas necesarios para desarrollar nuevos medicamentos.,

para funcionar de manera altamente eficiente, un mercado para cualquier propiedad—ya sea inmobiliaria o propiedad intelectual-requiere derechos bien definidos y protegidos. Por lo general, existe una sólida protección de la P. I. en los programas informáticos y los semiconductores. Una pieza de código de software, por ejemplo, es una entidad bastante distinta que puede ser protegida por mecanismos legales, y su robo se puede detectar con bastante facilidad. En biotecnología, el régimen de propiedad intelectual es más complejo y turbio. A menudo no está claro qué es patentable y qué no., Además, la propiedad intelectual más valiosa a menudo no es una molécula específica, sino datos, comprensión y conocimientos relacionados con el comportamiento de esa molécula, lo que puede hacer, cuáles son sus problemas potenciales y cómo podría desarrollarse. Tal conocimiento puede ser mucho más difícil de patentar.

Turbky IP crea dos problemas: hace que sus propietarios piensen dos veces antes de compartirla en primer lugar, y proporciona un terreno fértil para disputas contractuales sobre lo que se compartirá. La biotecnología ha sufrido ambos. Los pleitos entre antiguos compañeros y colaboradores han sido bastante comunes., De hecho, Genentech y Lilly, cuyo acuerdo de insulina recombinante se convirtió en una plantilla para la industria de muchas maneras, terminaron en una disputa legal sobre los derechos de usar tecnología de ingeniería genética para producir hormona de crecimiento humano. Después de codesarrollar la eritropoyetina humana recombinante, una proteína sintética que estimula la producción de glóbulos rojos en el cuerpo, Amgen y Johnson & Johnson lucharon una amarga batalla legal sobre la división de los derechos de comercialización., Años después de eso, tuvieron otra disputa sobre si una versión posterior del medicamento era un producto completamente nuevo o una forma mejorada del original.

otra barrera formidable para compartir información es la naturaleza tácita de gran parte del conocimiento crítico para el fármaco r&D. dicho conocimiento no se puede describir completamente por escrito, porque los principios de causa y efecto detrás de las técnicas o conocimientos técnicos no se han identificado completamente., Esto es común en campos emergentes, pero la magnitud del conocimiento tácito en biotecnología impide el ritmo de aprendizaje en el sector, como veremos.

promover el aprendizaje acumulativo.

sería difícil exagerar la importancia del aprendizaje para la salud a largo plazo de los sectores basados en la ciencia. La profunda y persistente incertidumbre que envuelve a la biotecnología en particular y al fármaco r&D en general significa que lo que se conoce palidece en comparación con lo que queda por descubrir., Se deben evaluar constantemente nuevas hipótesis y hallazgos, y se deben tomar decisiones sobre qué opciones seguir y cuáles descartar. Estas decisiones deben ocurrir en la niebla del conocimiento y la experiencia limitados. Los errores son comunes, no porque las personas o las empresas sean incompetentes, sino porque están constantemente bailando al borde del conocimiento.

cuando, como en el caso del fármaco R&D, el fracaso es mucho más común que el éxito, la capacidad de aprender del fracaso es fundamental para avanzar. El aprendizaje puede ocurrir en múltiples niveles en un sistema o una industria., Un científico que ha pasado décadas investigando los factores de crecimiento celular, por ejemplo, habrá acumulado bastante conocimiento, y el laboratorio en el que trabajó habrá aprendido muchas cosas nuevas de su investigación, así como de la de otros en el laboratorio. Este aprendizaje no será solo el agregado de lo que los individuos saben, sino también las ideas compartidas por la comunidad. Algunos de estos conocimientos se formalizarán en procedimientos y métodos organizativos, pero gran parte de ellos probablemente serán tácitos.,

a pesar de los avances científicos, todavía hay un arte en el descubrimiento de medicamentos que se basa en el juicio, el instinto y la experiencia. Por ejemplo, lo que los científicos individuales saben sobre una molécula, o un objetivo biológico para atacar una enfermedad, o el comportamiento de un medicamento dentro del cuerpo no puede codificarse o reducirse a reglas precisas: si X, entonces Y. Los datos de los experimentos están sujetos a una amplia gama de interpretaciones y opiniones. Lo que constituye una señal fuerte de eficacia potencial para un investigador puede hacer que otro se detenga.,

como resultado, compartir experiencias durante un período prolongado es enormemente importante en tales esfuerzos, y la amplitud del intercambio es extremadamente importante. Para que la ciencia avance, cada una de las disciplinas con experiencia necesaria para resolver un problema debe ser capaz de aprovechar la sabiduría colectiva.

desafortunadamente, la industria biotecnológica no está organizada para aprender de la experiencia a lo largo del tiempo. Una vez más, la culpa es de su sistema de monetización de la propiedad intelectual. Al impulsar la proliferación de nuevas empresas, el sistema ha ayudado a crear un sector de empresas relativamente inexpertas., La típica empresa joven en biotecnología simplemente carece de las capacidades que Genentech, por ejemplo, acumuló en el curso de la realización de R&D durante 30 años. Tampoco las empresas más nuevas pueden permitirse el lujo de aprender a través de la experiencia. Tienen recursos financieros limitados, y los inversores no están dispuestos a darles el tiempo para perfeccionar su oficio.

finalmente, el mercado del know-how impide a las empresas establecer relaciones de aprendizaje a largo plazo. La falta de derechos de propiedad intelectual bien delimitados es un problema; el enfoque a corto plazo de las alianzas es otro., Con demasiada frecuencia, se da prioridad al Acuerdo, no a la creación de capacidades conjuntas a largo plazo. Como resultado, la mayoría de las alianzas están a distancia y son bastante breves. Según una investigación realizada por Josh Lerner de la Escuela de negocios de Harvard y Ulrike Malmendier de la Escuela de negocios de Stanford, la duración de un contrato típico es poco menos de cuatro años, mucho menos que la cantidad de tiempo necesario para desarrollar un medicamento. Además, la relación a menudo se centra en alcanzar hitos específicos a corto plazo; si se pierde uno, la alianza puede ser terminada.,

En general, los obstáculos para la integración y el aprendizaje en la industria son enormes. Dados estos impedimentos, no es sorprendente que la biotecnología sufra problemas de productividad.

una anatomía más adecuada

para hacer frente a la profunda incertidumbre y los altos riesgos, permitir la resolución de problemas estrechamente interdependientes y aprovechar la experiencia colectiva de las disciplinas en todo el sector, la biotecnología necesita una nueva anatomía, una que involucre una variedad de modelos de negocio, formas organizativas y arreglos institucionales., Los enfoques necesarios para desarrollar medicamentos más innovadores difieren enormemente de los necesarios para desarrollar medicamentos menos innovadores. Una talla no sirve para todos. Una anatomía más adecuada podría incluir los siguientes elementos.

más integración vertical.

lejos de estar muerta, la integración vertical tiene un papel importante que desempeñar en el futuro de la industria farmacéutica. Será más útil en la búsqueda de los más científicamente fármacos innovadores. La integración Vertical requiere un grado de escala, lo que significa que las compañías farmacéuticas establecidas están bien posicionadas para ser integradores., Pero eso requerirá un cambio. La mayoría de las principales compañías farmacéuticas han creado sus propias islas de experiencia dentro de sus propios límites corporativos, una práctica profundamente problemática que probablemente explica su pobre productividad r&D. Para realizar su potencial como integradores, necesitarán nuevas estructuras internas, sistemas y procesos para conectar los dominios técnicos y funcionales de la experiencia.

menos colaboraciones, más cercanas y a más largo plazo.

Las alianzas seguirán siendo un complemento crítico de R& D. dada la amplitud y el ritmo del cambio tecnológico, ni siquiera las empresas más grandes pueden explorar todas las facetas del panorama de R&D sin la ayuda de partes externas: universidades y empresas biotecnológicas especializadas más pequeñas. Sus relaciones de colaboración, sin embargo, diferirán sustancialmente en forma y número de las que actualmente dominan el sector.,

para proyectos que son científica o tecnológicamente novedosos, forjar menos relaciones más profundas tiene sentido. En lugar de firmar 40 Acuerdos en un año, una compañía farmacéutica podría estar mejor implicándose en cualquier momento en solo cinco o seis que duran de cinco a diez años y son de amplio alcance. En lugar de concentrarse en una molécula dada, por ejemplo, una colaboración podría centrarse en áreas terapéuticas específicas o familias objetivo., Tales relaciones podrían dar lugar a un intercambio mucho mayor de información patentada, un mayor aprendizaje conjunto e inversiones más grandes y productivas. Simplemente no podemos esperar que las empresas independientes compartan conocimientos y participen en una verdadera colaboración dentro de un marco de desarrollo empresarial que se centre en objetivos a corto plazo y enfatice la Ley de los grandes números sobre el compromiso.

menos empresas biotecnológicas independientes.

Las pequeñas empresas de biotecnología seguirán siendo un elemento importante del panorama. Pero habrá muchas menos empresas públicas independientes., El modelo público funcionará solo para las empresas que tienen ganancias, lo que permite a los inversores juzgar sus perspectivas; bajo las prácticas de divulgación existentes, pure R&D las empresas no pertenecen al espacio de capital público.

empresas cuasi públicas.

una posible alternativa a la empresa pública es la Corporación cuasi-pública. Sus acciones se cotizan en bolsa, pero una gran empresa con un interés estratégico a largo plazo en el éxito de la empresa biotecnológica posee una participación mayoritaria., Tal relación proporcionaría a una empresa una supervisión mucho más intensiva de lo que es posible con una corporación pública normal, así como una perspectiva a más largo plazo y una financiación asegurada, todo lo cual es crucial para drug r&D. también permitiría a la empresa operar con un grado significativo de independencia y ofrecer opciones de compra de acciones y otros incentivos para atraer y retener a los empresarios. Genentech, propiedad mayoritaria de Roche, es uno de los pocos ejemplos existentes., Genentech ha sido altamente rentable; sus programas r&D han estado entre los más productivos de la industria; y a pesar de su crecimiento ha mantenido una cultura empresarial y basada en la ciencia.

una nueva prioridad para las universidades.

es necesario un cambio en la mentalidad y las políticas de las universidades. Deberían centrarse principalmente en aumentar al máximo sus contribuciones a la comunidad científica, no en aumentar al máximo sus ingresos en concepto de licencias y rendimientos de capital.,

gran parte del debate sobre la actividad universitaria en el negocio de la ciencia se ha centrado en el impacto de las patentes y ha hecho la pregunta equivocada: ¿deberían las universidades patentar sus descubrimientos? La cuestión central es la medida en que las universidades ponen a disposición los conocimientos incorporados en sus patentes. Deberían ser mucho más cautelosos a la hora de conceder licencias exclusivas a los descubrimientos científicos básicos y apoyar la creación de nuevas empresas. Poner la ciencia en manos de más exploradores es probable que acelere el ritmo de avance.,

la licencia «abierta» que hace que un descubrimiento ascendente esté ampliamente disponible en términos económicos razonables funciona mejor cuando las tecnologías en cuestión son herramientas, técnicas o conceptos ampliamente aplicables con muchos caminos potenciales (pero inciertos) para el desarrollo. El avance de la biotecnología se habría ralentizado considerablemente si el ADN recombinante, los anticuerpos monoclonales y otras técnicas básicas de ingeniería genética se hubieran licenciado exclusivamente a una sola empresa., La concesión de una licencia exclusiva a una empresa existente es necesaria cuando la tecnología en cuestión es específica y se desarrolla posteriormente, su valor disminuye a medida que aumenta el acceso a ella y se necesitan ciertos activos y capacidades complementarios para explotarla plenamente. Por ejemplo, una nueva terapia contra el cáncer podría explotarse más plenamente si se le otorga una licencia a una organización con experiencia tanto en el desarrollo de medicamentos contra el cáncer como en el diseño y la administración de ensayos clínicos. Pero esa empresa estaría menos inclinada a invertir en desarrollo si la terapia también se licenciara a los competidores., La concesión de una licencia exclusiva a una nueva empresa solo tiene sentido cuando la tecnología es tan radicalmente diferente que las empresas existentes carecen de las capacidades esenciales para desarrollarla. Por ejemplo, probablemente tendría sentido incubar una técnica altamente novedosa como la ingeniería de tejidos dentro de una nueva empresa que pudiera construir las capacidades esenciales desde cero.

más investigación académica interdisciplinaria.

en el medicamento comercial R&D, la fragmentación de la base de conocimientos en nichos altamente especializados es una barrera importante para la integración., Hay un conocimiento profundo dentro, digamos, de la química y la genómica, pero mucho menos conocimiento sobre las conexiones entre ellas. Esto se debe en parte a que cada disciplina académica tiene sus propios problemas focales, lenguaje, objetivos intelectuales, teorías, métodos aceptados, medios de publicación y criterios para evaluar la investigación.

parte de la dificultad puede estar en el proceso de revisión por pares que utilizan las universidades para otorgar becas de investigación. El proceso hace un excelente trabajo para asegurar que las decisiones se basen en el mérito científico, pero los revisores tienden a otorgar subvenciones a proyectos dentro de sus propias disciplinas.,

para abordar este problema, algunas universidades han lanzado en la última década institutos interdisciplinarios para reunir a científicos de Biología, Química, Matemáticas, Ciencias de la Computación, Física, Ingeniería y medicina. El Broad Institute, una colaboración de investigación en la que participan profesores, personal profesional y estudiantes de las comunidades académica y médica de Harvard y el Massachusetts Institute of Technology, es un ejemplo. Estas colaboraciones son un paso en la dirección correcta.

más investigación traslacional.,

como su nombre lo indica, este tipo de investigación traduce los hallazgos y conceptos científicos básicos en oportunidades de productos específicos. Conecta la investigación básica temprana con las pruebas clínicas, que abarcan actividades como la identificación y validación de objetivos, el cribado in vitro e in vivo y quizás algunos ensayos clínicos en humanos en etapas tempranas. Trabajar para entender cómo las células madre se dividen y se especializan es un ejemplo de investigación científica básica. Desarrollar hipótesis e ideas sobre el uso de células madre para tratar la diabetes es un ejemplo de investigación traslacional., Históricamente, el problema con la investigación traslacional ha sido que los Institutos Nacionales de Salud y otras agencias gubernamentales que financian la investigación básica la ven como ciencia aplicada, y los capitalistas de riesgo privados la ven como demasiado arriesgada y a demasiado largo plazo. Además, para llevar a cabo la investigación traslacional se requieren inversiones en activos intelectuales, como nuevos modelos animales, que pueden ser difíciles de comercializar o incluso proteger.

la investigación traslacional puede financiarse de dos maneras. La primera consiste en ampliar el alcance de la financiación pública más adelante., Esto ya está empezando a suceder con la hoja de ruta de los NIH para la Investigación Médica, una iniciativa lanzada por el director de la agencia para identificar y abordar las principales oportunidades y brechas en la investigación biomédica. El segundo es a través de más financiación privada. Las empresas farmacéuticas más grandes podrían aumentar su apoyo a la investigación traslacional que llevan a cabo por su cuenta o en colaboración con las universidades. Novartis, por ejemplo, ha estado siguiendo ambas estrategias. Las filantropías de riesgo también son prometedoras., Estas organizaciones tienden a ser entidades sin fines de lucro con financiación privada que se centran en promover tratamientos para enfermedades específicas. Algunos ejemplos son la Bill & Melinda Gates Foundation (para la investigación sobre el SIDA y las enfermedades infecciosas en los países en desarrollo), La Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research, La Multiple Myeloma Research Foundation y la Prostate Cancer Foundation., Estas organizaciones abordan la financiación y la gestión de la manera en que lo hacen los capitalistas de riesgo con fines de lucro tradicionales, con un par de grandes diferencias: tienen horizontes de largo plazo, y su objetivo es hacer una diferencia terapéutica, no devolver un beneficio a los socios limitados dentro de tres a cinco años.* * *

con tales formas de organización y arreglos institucionales, la ciencia puede ser un negocio. Es realista pensar que la anatomía de la biotecnología podría cambiar tan radicalmente? Sí, por dos razones., Una es que muchos de los elementos que he enumerado ya existen, incluso si siguen siendo la excepción, y su éxito sin duda atraerá a muchos seguidores. La otra es que la evolución es la norma en los negocios. Las épocas de mayor innovación tecnológica han ido acompañadas de innovaciones transformadoras en el diseño de la industria. Por ejemplo, el desarrollo de los sistemas ferroviarios y telegráficos, que requería enormes inversiones y una gestión de gran complejidad operativa, dio lugar a la corporación moderna, que separaba la propiedad (accionistas) de la administración (profesionales asalariados)., A lo largo del siglo pasado, la corporación moderna ha seguido evolucionando. El surgimiento del capital de riesgo en los Estados Unidos en la segunda mitad del siglo XX, por ejemplo, ayudó a producir organizaciones empresariales que desempeñaron un papel crucial en semiconductores, software, computadoras y comunicaciones.

podemos esperar que la biotecnología evolucione de manera similar y cree un modelo para empresas emergentes basadas en la ciencia como la nanotecnología. Después de 30 años de experimentación, está claro que la biotecnología no es solo otra industria de alta tecnología., Necesita una anatomía distintiva, una que sirva a las demandas tanto de la ciencia como de los negocios. Solo entonces puede cumplir su promesa de revolucionar la droga r&D, conquistar las enfermedades más intratables y crear una vasta riqueza económica.