Los médicos temen que el único medicamento aprobado para prevenir el parto prematuro, la principal causa de mortalidad infantil y discapacidad en el país, ya no esté disponible para las mujeres embarazadas.

el medicamento, cuya versión de marca es Makena, ha estado en el limbo desde octubre, cuando un panel de expertos convocado por la administración de alimentos y medicamentos revisó la evidencia acumulada y concluyó que Makena no es eficaz en la prevención del parto prematuro.

en una votación cerrada, el panel recomendó que la FDA retirara la aprobación y retirara el medicamento del mercado.,

esa recomendación ha provocado un feroz debate dentro de la comunidad de atención de la salud. Los médicos se debaten entre dos estudios clínicos del medicamento que tuvieron resultados diferentes: un ensayo anterior de pacientes estadounidenses con alto riesgo de tener un parto prematuro mostró que el ingrediente activo de Makena parecía ser efectivo. Pero, más recientemente, un ensayo más grande de pacientes internacionales de menor riesgo, un estudio realizado por el fabricante del medicamento, después de la solicitud de la FDA, sugirió que el medicamento no funcionó.,

lo que complica las cosas es la posibilidad de que incluso si la FDA decide dejar que Makena permanezca a la venta, o permite que las farmacias creen sus propias versiones del medicamento para su uso, las aseguradoras podrían negarse a pagar.

Las aseguradoras generalmente no tienen la obligación de cubrir los medicamentos solo porque la FDA Los aprueba. Y Cathryn Donaldson, portavoz de los planes de Seguro Médico de Estados Unidos, dice que AHIP está convencida por el ensayo más grande y reciente. «Ahora está claro que no es efectivo», dice.

esto pone a la FDA en un aprieto.,

muchos obstetras practicantes han estado prescribiendo alguna forma de la droga como tratamiento estándar desde alrededor de 2003, cuando el ensayo clínico más pequeño, un estudio de los Institutos Nacionales de salud, mostró que la hormona sintética 17 — hidroxiprogesterona caproato, o «17P», fue eficaz en la prevención del parto prematuro en mujeres con antecedentes de trabajo de parto prematuro.

en 2011, sintiendo una oportunidad de mercado, un fabricante de medicamentos se sumó para ofrecer Makena, la única versión de marca aprobada por la FDA de 17P.

Makena desde entonces ha acaparado el mercado de manera efectiva., Y si la FDA cumple con la recomendación de su panel asesor de ordenar Makena fuera del mercado, la acción podría eliminar todas las opciones para el tratamiento del parto prematuro. Por ley, si la FDA retira su aprobación para Makena, también se deben retirar las versiones genéricas de 17P, y la FDA podría decidir también detener a las farmacias especializadas de la composición del ingrediente activo de Makena.

es por eso que siete de los 16 miembros del panel de la FDA han argumentado que eliminar la aprobación de Makena de la FDA podría hacer más daño que simplemente dejar un medicamento en el mercado que puede, o no, funcionar.,cortar todo acceso a la droga, ya sea Makena o sus versiones compuestas, sería «un gran desastre», especialmente para las mujeres en comunidades desfavorecidas que corren un mayor riesgo de parto prematuro, dice el Dr. George Saade, director de Medicina Materno-fetal y jefe de Obstetricia de la rama médica de la Universidad de Texas en Galveston.

Si Makena permanece en el mercado, los médicos y las aseguradoras tendrán que regatear sobre la prescripción de un medicamento que puede costar un promedio de más de $10,000 por embarazo., Si la FDA bloquea más ventas, un tratamiento del que dependen muchos médicos y pacientes desaparecerá de la noche a la mañana.

dar a los bebés su mejor comienzo

Los bebés nacidos prematuramente pueden tener problemas para respirar o digerir los alimentos o experimentar sangrado en el cerebro, entre otros riesgos que amenazan la vida. Algunos de los niños que sobreviven luchan con discapacidades de por vida. Darles unos días o semanas adicionales en el útero puede ser transformador.,

por lo tanto, se consideró un gran avance cuando los NIH publicaron los resultados de su estudio en 2003, mostrando que el 17P fue efectivo para prevenir el parto antes de las 37 semanas de gestación para muchas mujeres que habían experimentado un parto prematuro y estaban llevando un solo bebé.

ese ensayo clínico, que estudió a más de 450 mujeres en los Estados Unidos, mostró que aproximadamente el 37% de los participantes que recibieron 17P habían dado a luz antes de las 37 semanas, en contraste con aproximadamente el 55% de los participantes que recibieron el placebo. Los investigadores no encontraron problemas de seguridad importantes.,

la droga parecía tan claramente efectiva en esa investigación que los investigadores terminaron el estudio temprano. Y el American College of Obstetricians and Gynecologists recomendó que a todas las mujeres embarazadas que cumplieran con esos criterios se les diera 17P.

«el único problema era que nadie lo lograba», dice el Dr. Alan Peaceman, jefe de Medicina Materno-fetal de la Escuela de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern e investigador del estudio de 2003.,

Por lo tanto, durante más de una década, las farmacias de compuestos, farmacias especializadas que generalmente fabrican medicamentos recetados para pacientes que tienen alergias u otras afecciones, crearon inyecciones baratas de 17P para uso de mujeres embarazadas.

en ese momento, una dosis semanal del medicamento compuesto costaba alrededor de 1 10 a.20. Por la misma dosis, Makena, la versión de marca que surgió en 2011 y acaparó el mercado, costó alrededor de $1,500 desde el principio.,

en 2017, un estudio del costo del medicamento realizado por investigadores de la Universidad de Harvard no encontró ninguna diferencia notable entre los resultados de las mujeres que tomaron Makena y las mujeres que tomaron compuestos 17P, a pesar de que el costo medio por embarazo de Makena fue de $10,711 más que 17P.

en menos de 10 años, los fabricantes de Makena habían expulsado del mercado a su competencia, particularmente a las farmacias de compuestos de bajo costo.

Cómo Makena acaparó el mercado

Muchas de las mujeres en riesgo de parto prematuro, y los bebés que tienen, están en Medicaid. Las instalaciones de composición pueden ser difíciles de encontrar., El medicamento se volvió inaccesible para muchas de las mujeres que los médicos pensaban que más lo necesitaban.

Cuando Makena llegó por primera vez, médicos, defensores y, finalmente, miembros del Congreso se opusieron a su alto precio. Las aseguradoras, incluyendo programas gubernamentales como Medicaid, se negaron a cubrirlo.

en ese momento, el fabricante de Makena luchaba por competir con el 17P más barato., En 2012, demandó a la FDA en un intento fallido de detener la composición, ganando algo de terreno ese mismo año cuando un brote de meningitis causado por un medicamento compuesto diferente atrajo el escrutinio federal de las farmacias especializadas.

en 2014, el fabricante quebró y vendió Makena a AMAG Pharmaceuticals, que posee el medicamento hoy en día.

pero la composición de 17P continuó hasta 2016, cuando la FDA aprobó una versión sin conservantes de Makena y, al hacerlo, entregó a AMAG Pharmaceuticals el derecho exclusivo de fabricar el medicamento, terminando con la composición de 17P.,

en un comunicado de prensa señalando su victoria, AMAG dijo en ese momento que alrededor del 38% de los pacientes estaban tomando 17P compuesto en lugar de Makena.

«en última instancia, nos sentimos presionados a prescribir el Makena porque fue aprobado por la FDA», dice Peaceman. «Y especialmente en los sistemas grandes, se desaconseja el uso de medicamentos no aprobados por la FDA cuando hay un medicamento aprobado por la FDA disponible.,»

un segundo ensayo clínico enturbia las aguas

durante años, los resultados del estudio de 2003 de los NIH tranquilizaron a muchos médicos, aseguradoras, funcionarios de salud y pacientes: 17P, el ingrediente activo de Makena, había demostrado prevenir el parto prematuro.

Cuando el fabricante original de Makena solicitó la aprobación de la FDA, citó los resultados del NIH para dar fe de la seguridad y eficacia del medicamento., Pero si bien la FDA le concedió la aprobación para comercializar Makena, la agencia también ordenó a la compañía que realizara su propio ensayo para confirmar que era seguro y efectivo, aunque con requisitos más estrictos: entre otras cosas, la compañía tendría que probar que el medicamento era efectivo para prevenir el parto prematuro antes de las 35 semanas, en lugar de las 37.

casi una década más tarde, AMAG publicó los resultados tan esperados de ese estudio científico de nueve años el otoño pasado: aunque la compañía tampoco encontró problemas de seguridad importantes, los investigadores no pudieron probar que Makena sea eficaz para prevenir el parto prematuro.,

con más de 1,700 mujeres participando, el estudio de AMAG fue mucho más grande que el de los NIH. pero los críticos dicen, para un ensayo clínico que en última instancia tenía la intención de probar si Makena funciona para mujeres estadounidenses con alto riesgo de parto prematuro, el ensayo de AMAG fue profundamente defectuoso.

por un lado, el 35% de los participantes en el ensayo de los NIH habían experimentado parto prematuro más de una vez, lo que los ponía en mayor riesgo, en comparación con solo el 15% en el ensayo de AMAG.

Además, la mayoría de los participantes en el ensayo de los NIH — cerca de 59% — eran negros, mientras que la gran mayoría en el ensayo de AMAG — cerca de 89% — eran blancos., Según los Centros para el Control y la prevención de enfermedades, el parto prematuro es más común entre los bebés nacidos de madres negras.

AMAG le dijo a la FDA que había tenido dificultades para inscribir a suficientes mujeres que se ajustaran a sus criterios en los Estados Unidos, porque si una mujer ya estaba tomando 17P, en términos generales, entonces no era elegible para el estudio. Y debido a que el medicamento ya se consideraba el estándar de atención, muchas mujeres estadounidenses lo estaban tomando.,

en cambio, el 61% de las mujeres involucradas en el ensayo eran de Rusia y Ucrania, países que tienen una demografía notablemente diferente a la de los Estados Unidos. Los pacientes de los Estados unidos, solo el 23% de los participantes en el estudio.

a la espera de un veredicto final

basado en gran medida en los hallazgos de AMAG, el panel de expertos de la FDA recomendó en octubre, en una votación de 9 a 7, que la FDA retirara su aprobación de Makena. Los siete miembros disidentes recomendaron mantener el medicamento en el mercado mientras se realizaban nuevos estudios.,

hasta ahora, a la espera de una decisión final de la FDA, Makena Sigue en el mercado. La FDA no tiene que aceptar las recomendaciones de sus paneles de expertos, aunque normalmente lo hace. Amanda Turney, portavoz de la agencia, dice que no hay un cronograma establecido para cuando la FDA anunciará si retirará su aprobación de Makena.

pero el giro del panel de expertos sobre la utilidad de la droga ha dejado a todos los lados tratando de averiguar sus próximos pasos.

En enero., El 9 de septiembre, AMAG anunció que debido a la «incertidumbre» sobre Makena, se despojaría de dos de sus otros medicamentos, incluido uno que fue aprobado por la FDA el verano pasado. En una declaración en la que el fabricante de medicamentos también anunció planes para que su director ejecutivo, William Heiden, renuncie, Heiden fue citado diciendo que la ambigüedad sobre los ingresos futuros de Makena «hace que sea un desafío invertir tanto en nuestra prometedora cartera como en el marketing médico y de consumo requerido para apoyar estos dos nuevos productos.,»

El Colegio Americano de Obstetras y Ginecólogos ha dicho que continuará monitoreando el problema, pero no ha cambiado su orientación a los médicos mientras tanto. Makena sigue siendo el estándar de atención para muchas mujeres embarazadas que han dado a luz prematuramente en el pasado.

mientras los médicos esperan la decisión de la FDA de retirar Makena del mercado, muchos han sugerido que recurrirán a la composición de nuevo, si Makena desaparece.,

sin embargo, muchos medicamentos retirados se agregan a una lista federal de medicamentos que pueden no ser compuestos debido a fallas de seguridad o eficacia, y si se retira Makena, 17P también podría terminar en esa lista.

esa decisión también sería tomada por la FDA, después de recibir la recomendación de un panel diferente de expertos en compuestos, dice Jeremy Kahn, un portavoz de la FDA.

Dr., Kimberly Hickey, jefa de Medicina Materno-fetal del Centro Médico Militar Nacional Walter Reed en Bethesda, Maryland, y miembro del panel de la FDA que votó por la retirada de Makena, dice que incluso si el medicamento es retirado del mercado, los obstetras buscarán cualquier versión de su ingrediente activo que quede a la venta.

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