La comprensión de las manifestaciones clínicas en la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) ha hecho un gran progreso., Los principales síntomas de esta enfermedad, como el dolor abdominal, la insuficiencia renal o la hipertensión pulmonar e incluso la base de la trombofilia dramática, pueden estar relacionados con la hemólisis intravascular y la liberación de hemoglobina libre que no produce depleción. Además, ha habido un gran progreso reciente en elucidar la fisiopatología de la expansión clonal dentro de la médula ósea PNH. En la mayoría de los pacientes con HPN hemolítica, hay mutaciones adicionales dentro de los genes más allá de PIG-A y afectan más bien al crecimiento y la diferenciación de las células de la médula ósea clonales., En contraste con las hipótesis de mecanismo único anteriormente propuestas, como la selección inmune o la ganancia intrínseca de dominancia clonal, esto parece seguir un patrón de una jerarquía clonal compleja que supuestamente integra ambos mecanismos anticipados anteriormente. El tratamiento de la HPN es principalmente de apoyo. El único abordaje curativo como el trasplante alogénico de células madre solo debe aplicarse a pacientes con complicaciones como aplasia secundaria de médula ósea o transformación en SMD o LMA. La HPN hemolítica sintomática se tratará con eculizumab, un inhibidor de la cascada del complemento terminal., El tratamiento con eculizumab puede prevenir significativamente los síntomas relacionados con la HPN, incluida la trombofilia anormal. Recientemente, se demostró que, a diferencia de los pacientes con HPN históricos no tratados, mientras tanto, se observa una esperanza de vida normal en los pacientes tratados con eculizumab. La vacuna recientemente aprobada contra los meningococos tipo B por la Agencia médica Europea (EMA) probablemente podría ayudar aún más a prevenir la sepsis meningocócica debido a la deficiencia inducida del complemento por eculizumab.