EMA’s human medicines committee (CHMP) has recommended granting a conditional marketing authorisation in the European Union for Ondexxya (andexanet alfa)., Detta läkemedel ska användas som ett motgift för vuxna patienter som tar antikoagulantia (koagelförebyggande) läkemedel apixaban eller rivaroxaban, när det behövs en omvänd effekt på grund av livshotande eller okontrollerad blödning.

antikoagulantia används för att behandla blodproppar och minska risken för att de bildas i artärer och vener, vilket kan leda till lungemboli, stroke eller annan organskada., Apixaban och rivaroxaban tillhör en nyare klass av antikoagulantia som kallas faktor Xa (FXA) hämmare, som verkar genom att blockera verkan av aktiverad faktor X, ett ämne i blodet som har en nyckelroll i att göra det koagulera.

eftersom antikoagulantia hindrar blodet från att koagulera normalt kan patienter som tar dem riskera allvarlig och okontrollerad blödning, särskilt i nödsituationer. Hittills har det inte funnits någon specifik antidot som kan förhindra den antikoagulerande effekten av apixaban eller rivaroxaban när de har givits.,

Andexanet alfa, den aktiva substansen i Ondexxya, är ett rekombinant protein som fungerar som lockbete för de direkta orala FXA-hämmarna apixaban och rivaroxaban i blodet. Som ett resultat neutraliserar andexanet alfa den antikoagulerande effekten av dessa hämmare.

effekterna av behandlingen med Ondexxya studerades hos 352 patienter för säkerhet och 167 patienter för effekt. Klinisk effekt baseras på återföring av anti-FXA-aktivitet hos friska frivilliga försökspersoner och delresultat av studien på patienter med livshotande blödning., Ondexxya möjliggjorde återföring av apixaban och rivaroxaban antikoagulerande effekt inom 2 minuter efter administrering.

CHMP rekommenderade ett villkorligt godkännande för denna behandling. Detta är en av EU: s regleringsmekanismer för att underlätta tidig tillgång till läkemedel som uppfyller ett icke tillgodosett medicinskt behov. Villkorat godkännande gör det möjligt för läkemedelsmyndigheten att rekommendera ett läkemedel för godkännande för försäljning till förmån för folkhälsan, om nyttan av dess omedelbara tillgänglighet för patienter överväger den inneboende risken med att alla uppgifter fortfarande inte är tillgängliga., Till exempel, andexanet alfa har inte undersökts när direkta muntliga fXa-hämmare ges före operation eller andra invasiva ingrepp; det finns inte tillräckligt med kliniska data för att stödja dess användning i patienter med svåra blödningar relaterade till direkt-orala antikoagulantia andra än apixaban och rivaroxaban; bildning av blodproppar har rapporterats efter behandling med Ondexxya; och som en bekräftelse av den rekommenderade dosen är ännu att vänta., Mot bakgrund av detta är företaget skyldigt att slutföra ett antal studier efter godkännande för att ytterligare undersöka läkemedlets effekt och säkerhet inom angivna tidsramar.

det yttrande som CHMP antog vid sitt möte i februari 2019 är ett mellanliggande steg på Ondexxyas väg till patientåtkomst. CHMP: s yttrande kommer nu att skickas till Europeiska kommissionen för antagande av ett beslut om ett EU-omfattande godkännande för försäljning., När ett godkännande för försäljning har beviljats kommer beslut om pris och ersättning att fattas i varje medlemsstat, med beaktande av läkemedlets potentiella roll/användning inom ramen för det nationella hälso-och sjukvårdssystemet i det landet.

• den som ansöker om Ondexxya är Portola Netherlands B. V.

• Apixaban är licensierat i EU asEliquis och rivaroxaban asXarelto.