înțelegerea manifestărilor clinice în hemoglobinuria paroxistică nocturnă (HPN) a făcut mari progrese., Principalele simptome ale acestei boli, cum ar fi durerea abdominală, insuficiența renală sau hipertensiunea pulmonară și chiar baza trombofiliei dramatice, pot fi legate de hemoliza intravasculară și eliberarea hemoglobinei libere, fără a duce la depleție. În plus, s-au înregistrat progrese recente în elucidarea fiziopatologiei expansiunii clonale în măduva osoasă PNH. La majoritatea pacienților cu HPN hemolitic, există mutații suplimentare în cadrul genelor dincolo de PIG-a și care afectează mai degrabă creșterea și diferențierea celulelor măduvei osoase clonale., Spre deosebire de ipotezele mecanismului unic propus anterior, cum ar fi selecția imună sau câștigul intrinsec al dominanței clonale, aceasta pare să urmeze un model al unei ierarhii clonale complexe care integrează în mod putativ ambele mecanisme anticipate anterior. Tratamentul HPN este în principal de susținere. Singura abordare curativă ca transplantul de celule stem alogene trebuie aplicată numai pacienților cu complicații, cum ar fi aplazia secundară a măduvei osoase sau transformarea în MDS sau AML. HPN hemolitic simptomatic va fi tratat cu eculizumab, un inhibitor al Cascadei complementului terminal., Tratamentul cu eculizumab poate preveni semnificativ simptomele legate de HPN, inclusiv trombofilia anormală. Recent, s-a demonstrat că, spre deosebire de pacienții netratați cu HPN istoric, între timp se observă o speranță de viață normală la pacienții tratați cu eculizumab. Vaccinul recent aprobat împotriva meningococilor de tip B de către Agenția medicală europeană (EMA) ar putea contribui probabil la prevenirea sepsisului meningococic din cauza deficienței de complement induse de eculizumab.