Qual é a imunodeficiência combinada grave?
imunodeficiência combinada grave (SCID) é muito rara, desordem genética, afetando entre 50 e 100 crianças nascidas nos Estados Unidos a cada ano. SCID é muitas vezes chamado de “doença bubble boy”, conhecido pelo filme de 1976 “The Boy in The Plastic Bubble”.”
essencialmente, crianças com DCI não têm a capacidade de produzir um sistema imunológico., O sistema imunológico humano constantemente patrulhas, protege e defende o organismo de todos os tipos de “inimigos”, incluindo-se:
- bactérias
- vírus
- parasitas
- fungos
O sistema imunológico primeira leva da raiz em um feto em desenvolvimento medula óssea. É aí que algumas células-tronco eventualmente amadurecem para os dois tipos de células que desempenham o maior papel na prevenção de infecções: células T (células brancas do sangue que identificam e atacam “invasores” percebidos) e células B (células brancas do sangue que produzem anticorpos contra a infecção).,
Uma criança com SCID:
- não pode produzir células T
- não tem trabalho células B (porque não há células T para eles trabalharem com)
- não tem praticamente nenhum sistema imunológico
Sem o funcionamento do sistema imunológico, uma criança com SCID tem nenhuma maneira de afastar infecções., Ele ou ela vai ser em constante risco de:
- pneumonia
- diarréia crônica
- aftas, infecções da boca e da pele
- muitos outros tipos de infecção, incluindo graves infecções virais e bacterianas invasivas ou infecções fúngicas
Como nos preocupamos com imunodeficiência combinada grave
Hospital infantil de Boston tem uma longa história de prestação de cuidados a crianças com complexo de distúrbios do sistema imunológico. Os médicos na nossa divisão de Alergia e Imunologia são líderes internacionais na compreensão e tratamento de doenças raras como a SCID.,
A maioria das crianças com Sid recebem um transplante de células estaminais (também conhecido como transplante de medula óssea), para que possam desenvolver novas células brancas do sangue, reabastecendo seus sistemas imunológicos. A Dana-Farber/Crianças de Boston Transplante de Células Estaminais do Centro — um dos pediátrica primeiro transplante de centros do país — tem um estado-de-o-arte transplante de células-tronco projetada especificamente para crianças e adolescentes submetidos a transplante de células tronco — minimizar sua exposição a toxinas nocivas.,a terapia genética para crianças de Boston está a ajudar a conduzir um ensaio Internacional de terapia genética para o SID. O ensaio-que transplanta células estaminais geneticamente modificadas da própria medula óssea de uma criança-pode significar uma nova abordagem promissora para combater e derrotar a doença. Saiba mais sobre nosso Programa de terapia genética.