wiedza i czas są krytycznymi czynnikami w leczeniu dziecka z SCID. Im szybciej rozpocznie się leczenie, tym mniej prawdopodobne jest, że dziecko zachoruje na infekcję, która może być śmiertelna dla osłabionego układu odpornościowego dziecka.

w Children ' s Hospital of Philadelphia (CHOP) multidyscyplinarny zespół immunologów, genetyków i lekarzy transplantologów pracuje razem, aby opracować skoordynowany plan leczenia, aby zaspokoić wyjątkowe potrzeby Twojego dziecka.,es, leczenie będzie obejmować:

• antybiotyki w leczeniu wszelkich obecnych infekcji i zapobiegania nowym infekcjom
• wymiana immunoglobuliny
• ograniczony kontakt z innymi ludźmi w celu zapobiegania ekspozycji na nowe infekcje
• przeszczep szpiku kostnego w celu skorygowania niedoboru odporności

inne zabiegi, które mogą być stosowane to:

• terapia enzymatyczna
• terapia genowa

szpik kostny transplantacja

najczęstszym leczeniem SCID jest allogeniczny przeszczep szpiku kostnego, który wprowadzi normalne komórki zwalczające infekcje do organizmu dziecka., Przeszczepy allogeniczne wykorzystują komórki macierzyste od krewnego lub niepowiązanego dawcy z Krajowego Programu Dawcy Szpiku.

allogeniczny przeszczep szpiku kostnego polega na pobraniu komórek ze szpiku kostnego (miękkiej, gąbczastej tkanki znajdującej się w kościach) zdrowego dawcy i oddaniu ich dziecku po usunięciu chorego szpiku kostnego.

lekarze w Szpitalu Dziecięcym zbadają rodzinę Twojego dziecka pod kątem potencjalnych dopasowań szpiku kostnego. Podczas gdy dopasowane do tkanki rodzeństwo oferuje największe szanse na wyleczenie SCID, nie są one często dostępne., Zamiast tego większość pacjentów otrzymuje dawców szpiku kostnego od swoich rodziców lub niepowiązanych dawców. W ciągu ostatnich 20 lat wyniki tych darczyńców znacznie się poprawiły.

terapia enzymatyczna

u dzieci z ADA SCID, enzymatyczna terapia zastępcza może być stosowana do naprawy wadliwego białka deaminazy adenozynowej, umożliwiając komórkom w organizmie powrót do zdrowia i rozpoczęcie zwalczania zakażeń. Terapia enzymatyczna jest podawana przez wstrzyknięcie i może mieć długoterminowe korzyści dla niektórych dzieci z SCID.,

IVIG

zamiennik immunoglobuliny (zwany również gamma globin lub IVIG) jest substancją wytwarzaną z ludzkiego osocza krwi, która zawiera przeciwciała w celu ochrony organizmu przed chorobą. Gdy dziecko z SCID otrzymuje immunoglobulinę zastępczą, organizm dziecka wykorzystuje przeciwciała z oddanej krwi, aby zapobiec chorobie.

wymiana Immunoglobulin oferuje krótkoterminową ochronę przed niektórymi chorobami-i może być dostosowana — i pomaga ludziom, którzy mają problemy z wytwarzaniem własnych przeciwciał.,

terapia genowa

terapia genowa dała nową nadzieję pacjentom, którzy nie zostali wyleczeni po przeszczepie szpiku kostnego, ale nadal jest eksperymentalna.

terapia genowa jest obecnie dostępna tylko w badaniach klinicznych w Stanach Zjednoczonych. Istnieją obecnie dostępne badania kliniczne dla pacjentów z IL2RG i DLRE1C (Artemis) postaci SCID w Stanach Zjednoczonych.

terapia genowa jest dostępna komercyjnie w Europie dla ADA SCID, i mamy nadzieję, że wkrótce będzie to prawdą również w USA, ale obecnie nie jest możliwe, aby otrzymać terapię genową dla ADA SCID w USA.,