lekarze obawiają się, że jedyny lek dopuszczony do zapobiegania przedwczesnemu porodzie, wiodąca przyczyna śmiertelności i niepełnosprawności niemowląt, nie będzie już dostępny dla przyszłych matek.

lek, którego markową wersją jest Makena, jest w zawieszeniu od października, kiedy panel ekspertów zwołany przez Food and Drug Administration przeanalizował zgromadzone dowody i stwierdził, że Makena nie jest skuteczna w zapobieganiu przedwczesnemu porodzie.

w ścisłym głosowaniu panel zalecił FDA wycofanie zgody i wycofanie leku z rynku.,

to zalecenie wywołało ostrą debatę w środowisku ochrony zdrowia. Lekarze są rozdarci między dwoma badaniami klinicznymi leku, które miały różne wyniki: starsze badanie amerykańskich pacjentów z wysokim ryzykiem porodu przed terminem wykazało, że aktywny składnik Makeny wydawał się skuteczny. Ale ostatnio większe badanie pacjentów o niższym ryzyku, międzynarodowych-badanie przeprowadzone przez producenta leku, po prośbie FDA-sugerowało, że lek nie działa.,

komplikuje się możliwość, że nawet jeśli FDA zdecyduje się pozostawić Makena na sprzedaż lub zezwoli aptekom na tworzenie własnych wersji leku do użytku, ubezpieczyciele mogą odmówić zapłaty.

ubezpieczyciele na ogół nie są zobowiązani do ubezpieczenia leków tylko dlatego, że FDA je zatwierdza. Cathryn Donaldson, rzecznik amerykańskich planów ubezpieczeń zdrowotnych, mówi, że AHIP jest przekonany o większym, bardziej niedawnym procesie. „Teraz jest jasne, że nie jest skuteczny” – mówi.

,

wielu praktykujących położników przepisuje pewną formę leku jako standardowe leczenie od około 2003 roku, kiedy mniejsze badanie kliniczne — badanie National Institutes of Health — wykazało, że syntetyczny hormon 17-hydroksyprogesteron caproate, lub „17p”, był skuteczny w zapobieganiu przedwczesnemu porodzie u kobiet z historią przedwczesnego porodu.

w 2011 roku, wyczuwając szansę na rynku, producent leków wskoczył do oferty Makena — jedynej Markowej, zatwierdzonej przez FDA wersji 17P.

Makena skutecznie opanowała rynek., A jeśli FDA zastosuje się do zalecenia swojego panelu doradczego, aby zamówić Makena z rynku, działanie może usunąć wszystkie opcje leczenia przedwczesnego porodu. Zgodnie z prawem, jeśli FDA wycofa swoją zgodę na Makena, generyczne wersje 17P muszą zostać wycofane, a FDA może zdecydować się również na powstrzymanie aptek specjalistycznych przed składaniem aktywnego składnika Makeny.

dlatego siedmiu z 16 członków panelu FDA twierdziło, że usunięcie zgody FDA Makeny może wyrządzić więcej szkód niż zwykłe pozostawienie leku na rynku, który może, lub nie, działać.,

Odcinanie dostępu do leku, niezależnie od tego, czy jest to Makena, czy jego złożone wersje, byłoby „wielką katastrofą”, szczególnie dla kobiet w niekorzystnych społecznościach, które są narażone na większe ryzyko przedwczesnego porodu, mówi dr George Saade, dyrektor medycyny macierzyńsko-płodowej i szef położnictwa na oddziale medycznym University of Texas w Galveston.

Jeśli Makena pozostanie na rynku, lekarze i ubezpieczyciele będą pozostawieni do targowania się o przepisanie leku, który może kosztować średnio ponad 10 000 dolarów na ciążę., Jeśli FDA zablokuje dalszą sprzedaż, leczenie, na którym polega wielu lekarzy i pacjentów, zniknie z dnia na dzień.

dzieci urodzone przedwcześnie mogą mieć problemy z oddychaniem lub trawieniem pokarmu lub doświadczać krwawienia w mózgu, między innymi zagrażającego życiu. Niektóre dzieci, które przeżyły zmagają się z niepełnosprawnością przez całe życie. Dając im dodatkowe kilka dni lub tygodni w łonie matki może być transformujące.,

uznano więc za przełom, gdy NIH opublikowała wyniki swojego badania w 2003 roku, pokazując, że 17P był skuteczny w zapobieganiu porodowi przed 37 tygodniem ciąży dla wielu kobiet, które wcześniej doświadczyły przedwczesnego porodu i nosiły jedno dziecko.

to badanie kliniczne, w którym uczestniczyło ponad 450 kobiet w Stanach Zjednoczonych, wykazało, że około 37% uczestników, którzy otrzymali 17P urodziło się przed 37 tygodniem — w porównaniu z około 55% uczestników, którzy otrzymali placebo. Naukowcy nie znaleźli większych obaw dotyczących bezpieczeństwa.,

lek wydawał się tak wyraźnie skuteczny w tych badaniach, że naukowcy wcześnie zakończyli badanie. A American College of Obstetricians and Gynecologists zalecił, aby wszystkie kobiety w ciąży, które spełniają te kryteria, otrzymały 17 pensów.

„jedynym problemem było to, że nikt tego nie robił”, mówi dr Alan Peaceman, szef medycyny matki i płodu w Feinberg School Of Medicine Northwestern University i badacz badania z 2003 roku.,

Tak więc przez ponad dekadę Apteki specjalistyczne-Apteki specjalistyczne, które zazwyczaj wytwarzają leki na receptę dla pacjentów z alergią lub innymi schorzeniami-tworzyły tanie zastrzyki 17P do stosowania przez kobiety w ciąży.

w tym czasie tygodniowa dawka zmieszanego leku kosztuje około 10 do 20 dolarów. Za tę samą dawkę, Makena, Markowa wersja, która pojawiła się w 2011 roku i opanowała rynek, kosztowała około 1500 dolarów od premiery.,

w 2017 r. badanie kosztów leku przeprowadzone przez naukowców z Uniwersytetu Harvarda nie wykazało znaczącej różnicy między wynikami kobiet, które przyjmowały lek Makena, a kobietami, które przyjmowały 17 pensów — mimo że średni koszt za ciążę leku Makena wynosił 10 711 usd więcej niż 17 pensów.

w ciągu mniej niż 10 lat twórcy leku Makena wypchnęli konkurencję, szczególnie tanie apteki, z rynku.

jak Makena opanowała rynek

wiele kobiet zagrożonych przedwczesnym porodem, a także dzieci, które mają, jest na Urządzenia do mieszania mogą być trudne do znalezienia., Lek był niedostępny dla wielu kobiet, które lekarze uważali za najbardziej potrzebne.

Kiedy Makena po raz pierwszy przybył, lekarze, Adwokaci i ostatecznie członkowie Kongresu sprzeciwili się jego wysokiej cenie. Ubezpieczyciele, w tym rządowe programy, takie jak Medicaid, odmówili pokrycia tego.

w tym czasie producent Makeny zmagał się z tańszym, 17P., W 2012 r. pozwała FDA w nieudanej próbie zaprzestania mieszania-zyskując nieco gruntu później w tym samym roku, gdy epidemia zapalenia opon mózgowych spowodowana innym połączonym lekiem zwróciła federalną kontrolę aptek specjalistycznych.

w 2014 roku producent zbankrutował i sprzedał Makena firmie AMAG Pharmaceuticals, która jest właścicielem leku do dziś.

ale składanie 17P trwało do 2016 roku, kiedy FDA zatwierdziła wersję Makena bez konserwantów i w ten sposób przekazała AMAG Pharmaceuticals wyłączne prawo do wytwarzania leku, kończąc składanie 17P.,

„ostatecznie poczuliśmy presję na przepisanie Makeny, ponieważ została zatwierdzona przez FDA”-mówi Peaceman. „A zwłaszcza w dużych systemach, nie zaleca się stosowania leków nie zatwierdzonych przez FDA, gdy dostępny jest lek zatwierdzony przez FDA.,”

drugie badanie kliniczne mudies the waters

od lat Wyniki badania NIH z 2003 roku zapewniły wielu lekarzy, ubezpieczycieli, urzędników służby zdrowia i pacjentów: 17P, aktywny składnik Makeny, udowodniono, że zapobiega przedwczesnemu porodzie.

, Ale podczas gdy FDA udzieliła zgody na rynek Makena, Agencja nakazała również firmie przeprowadzenie własnego badania w celu potwierdzenia, że jest bezpieczny i skuteczny, choć z bardziej rygorystycznymi wymaganiami: między innymi firma musiałaby udowodnić, że lek był skuteczny w zapobieganiu przedwczesnemu porodzie przed 35 tygodniami, a nie 37.

prawie dekadę później AMAG opublikował długo oczekiwane wyniki tego dziewięcioletniego badania naukowego zeszłej jesieni: chociaż firma nie wykazała również żadnych poważnych problemów związanych z bezpieczeństwem, naukowcy nie mogli udowodnić, że Makena jest skuteczna w zapobieganiu przedwczesnemu porodzie.,

z udziałem ponad 1700 kobiet, badania AMAG były znacznie większe niż NIH. ale krytycy twierdzą, że w badaniu klinicznym, które ostatecznie miało udowodnić, czy Makena pracuje dla amerykańskich kobiet z wysokim ryzykiem przedwczesnego porodu, badanie AMAG było głęboko wadliwe.

Po pierwsze, 35% uczestników badania NIH doświadczyło przedwczesnego porodu więcej niż jeden raz, stawiając je na większe ryzyko, w porównaniu z zaledwie 15% W badaniu AMAG.

ponadto większość uczestników badania NIH — około 59% — byli czarni, podczas gdy zdecydowana większość w badaniu AMAG — około 89% — byli biali., Według Centers for Disease Control and Prevention, przedwczesny poród jest bardziej powszechne wśród dzieci urodzonych czarnych matek.

AMAG powiedział FDA, że miał trudności z zarejestrowaniem wystarczającej liczby kobiet, które spełniają jego kryteria w Stanach Zjednoczonych — ponieważ jeśli kobieta brała już 17 pensów, ogólnie rzecz biorąc, to nie kwalifikuje się do badania. A ponieważ lek był już uważany za standard opieki, wiele amerykańskich kobiet go brało.,

zamiast tego, 61% kobiet biorących udział w badaniu pochodziło z Rosji i Ukrainy — krajów, które mają wyraźnie inne dane demograficzne niż Stany Zjednoczone. Pacjenci ze Stanów Zjednoczonych stanowili zaledwie 23% uczestników badania.

W oczekiwaniu na ostateczny werdykt

w oparciu o ustalenia AMAG, panel ekspertów FDA zalecił w październiku, w głosowaniu 9-7, aby FDA wycofała swoją zgodę na Makena. Siedmiu odmiennych członków zalecało utrzymanie leku na rynku podczas prowadzenia dalszych badań.,

do tej pory, w oczekiwaniu na ostateczną decyzję FDA, Makena jest nadal na rynku. FDA nie musi akceptować zaleceń swoich paneli ekspertów, choć zazwyczaj tak jest. Amanda Turney, rzecznik agencji, mówi, że nie ma ustalonego harmonogramu, kiedy FDA ogłosi, czy wycofa swoją zgodę na Makena.

On Jan., 9, AMAG ogłosił, że z powodu „niepewności” nad Makena, będzie zbyć się dwóch innych leków, w tym jeden, który został zatwierdzony przez FDA zeszłego lata. W oświadczeniu, w którym producent leków ogłosił również plany ustąpienia Dyrektora Naczelnego, Williama Heidena, Heiden został zacytowany, mówiąc, że dwuznaczność dotycząca przyszłych dochodów Makeny ” sprawia, że trudno jest inwestować zarówno w nasz obiecujący rurociąg, jak i w Marketing lekarza i konsumenta wymagany do wsparcia tych dwóch nowych produktów.,”

American College of Obstetricians and Gynecologists Makena pozostaje standardem opieki dla wielu kobiet w ciąży, które rodziły przedwcześnie w przeszłości.

ponieważ lekarze stoją za decyzją FDA o wycofaniu Makeny z rynku, wielu zasugerowało, że zwrócą się ponownie do compounding, jeśli Makena zniknie.,

jednak wiele wycofanych leków jest dodawanych do Federalnej listy leków, które mogą nie zostać uzupełnione ze względu na awarie bezpieczeństwa lub skuteczności — a jeśli Makena zostanie wycofana, 17P może również znaleźć się na tej liście.

ta decyzja zostanie podjęta również przez FDA, po otrzymaniu rekomendacji innego panelu ekspertów w sprawie compoundingu, mówi Jeremy Kahn, rzecznik FDA.

Dr., Kimberly Hickey, szef medycyny macierzyńsko-płodowej w Walter Reed National Military Medical Center w Bethesda, Maryland, i członek panelu FDA, który głosował za wycofaniem Makeny, mówi, że nawet jeśli lek zostanie wycofany z rynku, położnicy będą szukać niezależnie od wersji jego aktywnego składnika pozostaje na sprzedaż.

Kaiser Health News to non-profit, niezależny edytorsko program Fundacji Kaiser Family. KHN nie jest powiązany z Kaiser Permanente.