EMA’s human medicines committee (CHMP) has recommended granting a conditional marketing authorisation in the European Union for Ondexxya (andexanet alfa)., Lek ten ma być stosowany jako antidotum dla dorosłych pacjentów przyjmujących leki przeciwzakrzepowe (zapobiegające zakrzepom) apiksaban lub rywaroksaban, gdy konieczne jest odwrócenie ich działania z powodu zagrażającego życiu lub niekontrolowanego krwawienia.

leki przeciwzakrzepowe są stosowane w leczeniu zakrzepów krwi i zmniejszają ryzyko ich powstawania w tętnicach i żyłach, co może prowadzić do zatoru płucnego, udaru mózgu lub innych uszkodzeń narządów., Apiksaban i rywaroksaban należą do nowszej klasy leków przeciwzakrzepowych zwanych inhibitorami czynnika Xa (FXA), które działają poprzez blokowanie działania aktywowanego czynnika X, substancji we krwi, która odgrywa kluczową rolę w krzepnięciu krwi.

jednak, ponieważ leki przeciwzakrzepowe hamują normalne krzepnięcie krwi, pacjenci przyjmujący je mogą być narażeni na poważne i niekontrolowane krwawienie, szczególnie w sytuacjach awaryjnych. Do tej pory nie było swoistego antidotum, które mogłoby zapobiec działaniu przeciwzakrzepowemu apiksabanu lub rywaroksabanu po ich podaniu.,

Andexanet alfa, substancja czynna produktu Ondexxya, jest rekombinowanym białkiem, które działa jako wabik dla bezpośrednich doustnych inhibitorów FXa apiksaban i rywaroksaban we krwi. W rezultacie andeksanet alfa neutralizuje działanie przeciwzakrzepowe tych inhibitorów.

efekty leczenia produktem Ondexxya badano u 352 pacjentów pod względem bezpieczeństwa i u 167 pacjentów pod względem skuteczności. Skuteczność kliniczna opiera się na odwróceniu aktywności anty-fXa u zdrowych ochotników i tymczasowych wynikach badań u pacjentów z zagrażającym życiu krwawieniem., Produkt Ondexxya umożliwił odwrócenie działania przeciwzakrzepowego apiksabanu i rywaroksabanu w ciągu 2 minut po podaniu.

CHMP zalecił warunkowe zatwierdzenie tego leczenia. Jest to jeden z unijnych mechanizmów regulacyjnych ułatwiających wczesny dostęp do leków spełniających niezaspokojone potrzeby medyczne. Zatwierdzenie warunkowe pozwala agencji zalecić lek do pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w interesie zdrowia publicznego, w przypadku gdy korzyści płynące z jego natychmiastowej dostępności dla pacjentów przewyższają ryzyko związane z faktem, że wszystkie dane są nadal niedostępne., Na przykład, andeksanet alfa nie był badany, gdy bezpośrednie doustne inhibitory fXa są podawane przed zabiegiem chirurgicznym lub innymi inwazyjnymi procedurami; brak jest wystarczających danych klinicznych, aby uzasadnić jego stosowanie u pacjentów z ciężkimi krwawieniami związanymi z bezpośrednimi doustnymi lekami przeciwzakrzepowymi innymi niż apiksaban i rywaroksaban; zgłaszano tworzenie się skrzepów krwi po leczeniu produktem Ondexxya; a potwierdzenie zalecanej dawki nie jest jeszcze oczekiwane., W związku z tym firma jest zobowiązana do ukończenia szeregu badań po wydaniu pozwolenia w celu dalszego zbadania skuteczności i bezpieczeństwa leku w określonych ramach czasowych.

opinia przyjęta przez CHMP na posiedzeniu w lutym 2019 r.stanowi pośredni krok na drodze produktu Ondexxya do dostępu pacjentów. Opinia CHMP zostanie teraz przesłana Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE., Po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, z uwzględnieniem potencjalnej roli/zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej w tym kraju.

• wnioskodawcą preparatu Ondexxya jest Portola Netherlands B. V.

• Apixaban posiada licencję w UE asEliquis i rivaroxaban asXarelto.