większość firm biotechnologicznych została utworzona, aby umożliwić małym zespołom wysoce oddanych naukowców skupienie się na wykorzystaniu konkretnego odkrycia lub ciała pracy zainicjowanej na Uniwersytecie. Rezultatem były setki wysp o specjalistycznej wiedzy. Sektor biotechnologiczny w dużej mierze opiera się na rynku know-how, aby połączyć te Wyspy. Istnieją jednak przesłanki, że rynek ten nie jest w stanie ułatwić przepływu informacji i zbiorowego rozwiązywania problemów potrzebnych do opracowania nowych leków.,

aby funkcjonować w sposób wysoce efektywny, rynek każdej nieruchomości—czy to nieruchomości, czy własności intelektualnej—wymaga dobrze zdefiniowanych, dobrze chronionych praw. Silna ochrona IP na ogół istnieje w oprogramowaniu i półprzewodnikach. Na przykład fragment kodu oprogramowania jest dość odrębnym podmiotem, który może być chroniony przez mechanizmy prawne, a jego kradzież może być dość łatwo wykryta. W biotechnologii system ochrony własności intelektualnej jest bardziej złożony i mroczniejszy. Często nie jest jasne, co jest opatentowalne, a co nie., Co więcej, najcenniejszym IP często nie jest konkretna cząsteczka, ale dane, zrozumienie i spostrzeżenia dotyczące tego, jak ta cząsteczka zachowuje się, co może zrobić, jakie są jej potencjalne problemy i jak może być rozwijana. Taka wiedza może być znacznie trudniejsza do opatentowania.

Mroczny IP stwarza dwa problemy: sprawia, że jego właściciele dwa razy zastanawiają się nad udostępnieniem go w pierwszej kolejności, a także stanowi podatny grunt do sporów kontraktowych o to, co będzie udostępniane. Biotech cierpiał na oba. Pozwy między byłymi partnerami i współpracownikami były dość powszechne., Rzeczywiście, Genentech i Lilly, których umowa rekombinowanej insuliny stała się wzorem dla przemysłu na wiele sposobów, skończyło się w konkursie prawnym o prawa do korzystania z technologii inżynierii genetycznej do produkcji ludzkiego hormonu wzrostu. Po kodowaniu rekombinowanej ludzkiej erytropoetyny, syntetycznego białka, które stymuluje produkcję czerwonych krwinek w organizmie, Amgen i Johnson & Johnson stoczyli gorzką walkę prawną o podział praw do obrotu., Lata później mieli kolejny spór o to, czy późniejsza wersja leku była zupełnie nowym produktem, czy ulepszoną formą oryginału.

kolejną ogromną barierą w dzieleniu się informacjami jest milczący charakter dużej części wiedzy krytycznej dla leku R&D. takiej wiedzy nie można w pełni opisać na piśmie, ponieważ zasady przyczynowo-skutkowe stojące za technikami lub know-how nie zostały w pełni zidentyfikowane., Jest to powszechne w nowych dziedzinach, ale ogrom milczącej wiedzy w dziedzinie biotechnologii utrudnia tempo uczenia się w tym sektorze, jak zobaczymy.

trudno byłoby przecenić znaczenie uczenia się dla długoterminowej kondycji sektorów opartych na nauce. Głęboka i trwała niepewność otaczająca biotechnologię w szczególności i lek R&D w ogóle oznacza, że to, co jest znane, blednie w porównaniu do tego, co pozostaje do odkrycia., Nowe hipotezy i ustalenia muszą być stale oceniane, a decyzje muszą być podejmowane, które opcje do realizacji, a które do odrzucenia. Decyzje te muszą mieć miejsce we mgle ograniczonej wiedzy i doświadczenia. Błędy są powszechne, nie dlatego, że ludzie czy firmy są niekompetentne, ale dlatego, że ciągle tańczą na krawędzi wiedzy.

Gdy, podobnie jak w przypadku leku R& D, niepowodzenie jest o wiele bardziej powszechne niż sukces, zdolność uczenia się na niepowodzeniu ma kluczowe znaczenie dla postępu. Uczenie się może odbywać się na wielu poziomach w systemie lub branży., Naukowiec, który spędził dziesięciolecia prowadząc badania nad czynnikami wzrostu komórek, na przykład, zgromadzi dość dużo wiedzy, a laboratorium, w którym pracował, nauczy się wielu nowych rzeczy z jego badań, jak również z innych w laboratorium. Ta nauka będzie nie tylko zbiorem tego, co wiedzą jednostki, ale także spostrzeżeniami dzielonymi przez społeczność. Część tej wiedzy zostanie sformalizowana w procedurach i metodach organizacyjnych, ale większość z nich będzie prawdopodobnie milcząca.,

pomimo postępu naukowego, wciąż istnieje Sztuka odkrywania narkotyków, która opiera się na osądzie, instynkcie i doświadczeniu. Na przykład tego, co poszczególni naukowcy wiedzą o cząsteczce lub biologicznym celu ataku na chorobę, lub zachowania leku wewnątrz ciała, nie można skodyfikować ani zredukować do precyzyjnych zasad-jeśli X, to Y. dane z eksperymentów podlegają szerokiemu zakresowi interpretacji i opinii. To, co stanowi silny sygnał potencjalnej skuteczności dla jednego badacza, może dać przerwę innemu.,

w rezultacie dzielenie się doświadczeniami przez dłuższy czas ma ogromne znaczenie w takich przedsięwzięciach, a zakres dzielenia się jest niezwykle ważny. Aby nauka mogła się rozwijać, każda z dyscyplin posiadających wiedzę potrzebną do rozwiązania problemu musi być w stanie wykorzystać zbiorową mądrość.

Niestety, branża biotechnologiczna nie jest zorganizowana, aby uczyć się z doświadczenia w czasie. Po raz kolejny winę ponosi jego system zarabiania na własności intelektualnej. Podsycając wzrost liczby start-upów, system pomógł stworzyć Sektor stosunkowo niedoświadczonych firm., Typowa młoda firma w biotech po prostu brakuje możliwości, które Genentech, na przykład, zgromadzone w trakcie prowadzenia r&D przez 30 lat. Nowsze przedsięwzięcia nie mogą sobie pozwolić na naukę poprzez doświadczenie. Mają ograniczone zasoby finansowe, a inwestorzy nie chcą dać im czasu na doskonalenie swojego rzemiosła.

wreszcie rynek know-how utrudnia firmom tworzenie długoterminowych relacji uczenia się. Jednym z problemów jest brak dobrze sprecyzowanych praw własności intelektualnej, innym jest krótkoterminowe ukierunkowanie sojuszy., Zbyt często priorytetem jest umowa, a nie budowanie wspólnych długoterminowych możliwości. W rezultacie większość sojuszy jest na wyciągnięcie ręki i dość krótka. Według badań Josha Lernera z Harvard Business School i Ulrike Malmendier ze Stanford Business School, długość typowego kontraktu wynosi zaledwie cztery lata—znacznie mniej niż czas potrzebny na opracowanie leku. Ponadto, związek często koncentruje się na osiągnięciu konkretnych, krótkoterminowych kamieni milowych; jeśli jeden zostanie pominięty, sojusz może zostać rozwiązany.,

ogólnie rzecz biorąc, przeszkody w integracji i nauce w branży są ogromne. Biorąc pod uwagę te przeszkody, trudno się dziwić, że biotech cierpi na problemy z wydajnością.

bardziej odpowiednia Anatomia

aby poradzić sobie z głęboką niepewnością i wysokim ryzykiem, umożliwić ściśle współzależne rozwiązywanie problemów i wykorzystać wspólne doświadczenie dyscyplin w całym sektorze, biotech potrzebuje nowej anatomii—takiej, która obejmuje różne modele biznesowe, formy organizacyjne i rozwiązania instytucjonalne., Podejścia niezbędne do opracowania bardziej innowacyjnych leków znacznie różnią się od podejścia wymaganego do opracowania mniej innowacyjnych leków. Jeden rozmiar nie pasuje do wszystkich. Bardziej odpowiednia anatomia może zawierać następujące elementy.

więcej integracji pionowej.

integracja pionowa ma do odegrania ważną rolę w przyszłości przemysłu farmaceutycznego. Będzie to najbardziej przydatne w dążeniu do najbardziej innowacyjnych naukowo leków. Integracja pionowa wymaga pewnej skali, co oznacza, że uznane firmy farmaceutyczne są dobrze przygotowane do bycia integratorami., Ale to będzie wymagało zmian. Większość dużych firm farmaceutycznych stworzyła własne Wyspy wiedzy wewnątrz własnych granic korporacyjnych, głęboko problematyczne praktyki, które prawdopodobnie wyjaśnia ich słaba r&d produktywność. Aby wykorzystać swój potencjał jako integratorów, będą potrzebować nowych wewnętrznych struktur, systemów i procesów, aby połączyć techniczne i funkcjonalne dziedziny wiedzy specjalistycznej.

mniejsza, bliższa, dłuższa współpraca.

sojusze będą nadal krytycznym uzupełnieniem wewnętrznego R&D. biorąc pod uwagę szerokość i tempo zmian technologicznych, nawet największe firmy nie mogą zbadać wszystkich aspektów krajobrazu R&D bez pomocy stron zewnętrznych—uniwersytetów i mniejszych, wyspecjalizowanych firm biotechnologicznych. Ich relacje oparte na współpracy będą jednak znacznie różnić się pod względem formy i liczby od tych, które obecnie dominują w sektorze.,

w przypadku projektów, które są nowatorskie naukowo lub technologicznie, tworzenie mniej głębszych relacji ma sens. Zamiast podpisywać 40 umów w ciągu jednego roku, firma farmaceutyczna może być lepiej angażując się w dowolnym momencie tylko pięć lub sześć, które trwają od pięciu do dziesięciu lat i mają szeroki zakres. Zamiast koncentrować się na danej cząsteczce, na przykład, współpraca może skupić się na określonych obszarach terapeutycznych lub rodzin docelowych., Takie relacje potencjalnie skutkowałyby znacznie większą dzieleniem się zastrzeżonymi informacjami, większym wspólnym uczeniem się i większymi, bardziej produktywnymi inwestycjami. Po prostu nie możemy oczekiwać, że niezależne przedsiębiorstwa będą dzielić się wiedzą i angażować się w prawdziwą współpracę w ramach rozwoju biznesu, które koncentrują się na krótkoterminowych celach i kładą nacisk na prawo dużych liczb nad zaangażowaniem.

mniej niezależnych firm biotechnologicznych.

małe firmy biotechnologiczne będą nadal ważnym elementem krajobrazu. Będzie jednak znacznie mniej niezależnych spółek publicznych., Model publiczny będzie działał tylko dla firm, które mają zyski, umożliwiając inwestorom ocenę ich perspektyw; zgodnie z istniejącymi praktykami ujawniania informacji, czyste R & d przedsiębiorstwa nie należą do publicznej przestrzeni kapitałowej.

ewentualną alternatywą dla spółki publicznej jest spółka quasi-publiczna. Jej akcje są notowane na giełdzie, ale duża firma z długoterminowym strategicznym interesem w sukcesie firmy biotechnologicznej jest właścicielem większościowego pakietu akcji., Taka relacja zapewniłaby firmie o wiele bardziej intensywny Nadzór niż jest to możliwe w przypadku zwykłej korporacji publicznej, a także długoterminową perspektywę i zapewnione finansowanie-z których wszystkie są kluczowe dla leku R&D. pozwoliłoby to również firmie działać ze znacznym stopniem niezależności i oferować opcje na akcje i inne zachęty do przyciągania i zatrzymywania przedsiębiorców. Genentech, który jest większościowym właścicielem Roche, jest jednym z niewielu istniejących przykładów., Genentech był bardzo dochodowy; jego programy R&D były jednymi z najbardziej produktywnych w branży; i pomimo wzrostu utrzymuje przedsiębiorczą i opartą na nauce kulturę.

nowy priorytet dla uczelni.

potrzebna jest zmiana mentalności i Polityki uczelni. Powinny one koncentrować się przede wszystkim na maksymalizacji swojego wkładu w społeczność naukową, a nie maksymalizacji swoich przychodów z licencji i zysków kapitałowych.,

większość dyskusji na temat działalności Uniwersyteckiej w dziedzinie nauki skupiła się na wpływie patentów i zadała błędne pytanie: czy uniwersytety powinny opatentować swoje odkrycia? Centralnym zagadnieniem jest zakres, w jakim uniwersytety udostępniają wiedzę zawartą w ich patentach. Powinny one być bardziej ostrożne w kwestii przyznawania wyłącznych licencji na podstawowe odkrycia naukowe i wspierania tworzenia nowych firm. Oddanie nauki w ręce większej liczby odkrywców prawdopodobnie przyspieszy tempo postępu.,

„otwarte” licencjonowanie, które sprawia, że odkrywanie na wczesnym etapie jest powszechnie dostępne na rozsądnych warunkach ekonomicznych, działa najlepiej, gdy dane technologie są szeroko stosowanymi narzędziami, technikami lub koncepcjami o wielu potencjalnych (ale niepewnych) ścieżkach rozwoju. Postęp biotechnologii zostałby znacznie spowolniony, gdyby rekombinowane DNA, przeciwciała monoklonalne i inne podstawowe techniki inżynierii genetycznej były licencjonowane wyłącznie dla jednej firmy., Przyznanie wyłącznej licencji istniejącemu przedsiębiorstwu jest konieczne, gdy dana technologia jest specyficzna i w dalszym ciągu rozwijana, jej wartość maleje wraz ze wzrostem dostępu do niej, a do jej pełnego wykorzystania potrzebne są pewne uzupełniające się zasoby i możliwości. Na przykład nowatorska terapia przeciwnowotworowa może być w pełni wykorzystana, Jeśli otrzyma licencję organizacji z doświadczeniem zarówno w opracowywaniu leków przeciwnowotworowych, jak i projektowaniu i zarządzaniu badaniami klinicznymi. Ale firma ta byłaby mniej skłonna do inwestowania w rozwój, gdyby terapia była również licencjonowana dla konkurentów., Przyznanie wyłącznej licencji start-upowi ma sens tylko wtedy, gdy technologia jest tak radykalnie różna, że istniejące firmy nie mają możliwości niezbędnych do jej rozwoju. Na przykład, prawdopodobnie miałoby sens inkubowanie wysoce nowatorskiej techniki, takiej jak inżynieria tkankowa, wewnątrz nowej firmy, która mogłaby zbudować podstawowe możliwości od podstaw.

więcej interdyscyplinarnych badań naukowych.

w komercyjnym leku R& d, rozdrobnienie bazy wiedzy do wysoce wyspecjalizowanych nisz jest główną barierą w integracji., Istnieje głęboka wiedza wewnątrz, powiedzmy, chemii i genomiki, ale znacznie mniej wiedzy na temat powiązań między nimi. Dzieje się tak częściowo dlatego, że każda dyscyplina akademicka ma swoje własne problemy, język, cele intelektualne, teorie, przyjęte metody, punkty publikacji i kryteria oceny badań.

niektóre trudności mogą wynikać z procesu wzajemnej oceny, który uczelnie wykorzystują do przyznawania grantów badawczych. Proces ten doskonale sprawdza się w zapewnieniu, że decyzje są oparte na zasługach naukowych, ale recenzenci mają tendencję do przyznawania dotacji na projekty w ramach własnych dyscyplin.,

aby rozwiązać ten problem, niektóre uniwersytety w ostatniej dekadzie uruchomiły interdyscyplinarne instytuty skupiające naukowców z biologii, chemii, matematyki, informatyki, fizyki, inżynierii i medycyny. Broad Institute, współpraca badawcza z udziałem wykładowców, profesjonalnych pracowników i studentów ze środowisk akademickich i medycznych Harvardu i Massachusetts Institute of Technology, jest jednym z przykładów. Taka współpraca to krok we właściwym kierunku.

więcej badań translacyjnych.,

jak sama nazwa wskazuje, tego rodzaju badania przekładają podstawowe odkrycia naukowe i koncepcje na konkretne możliwości produktowe. Łączy on wczesne badania podstawowe z badaniami klinicznymi, obejmującymi działania takie jak identyfikacja i Walidacja celów, badania przesiewowe in vitro i In vivo oraz być może niektóre wczesne badania kliniczne u ludzi. Praca nad zrozumieniem, jak komórki macierzyste dzielą się i specjalizują jest przykładem podstawowych badań naukowych. Opracowanie hipotez i spostrzeżeń na temat wykorzystania komórek macierzystych w leczeniu cukrzycy jest przykładem badań translacyjnych., Historycznie problem badań translacyjnych polegał na tym, że Narodowe Instytuty Zdrowia i inne agencje rządowe, które finansują badania podstawowe, postrzegają je jako naukę stosowaną, a prywatni kapitaliści wysokiego ryzyka uważają je za zbyt ryzykowne i zbyt długoterminowe. Ponadto podjęcie badań translacyjnych wymaga inwestycji w aktywa intelektualne, takie jak nowe modele zwierzęce, które mogą być trudne do komercjalizacji lub nawet ochrony.

badania translacyjne mogą być finansowane na dwa sposoby. Pierwszym z nich jest rozszerzenie zasięgu finansowania rządowego w dalszym ciągu., Dzieje się tak już dzięki planowi NIH dla badań medycznych, inicjatywie zainicjowanej przez dyrektora Agencji w celu zidentyfikowania i rozwiązania głównych możliwości i luk w badaniach biomedycznych. Drugi jest dzięki większemu finansowaniu prywatnemu. Największe firmy farmaceutyczne mogłyby zwiększyć swoje poparcie dla badań translacyjnych, które prowadzą samodzielnie lub we współpracy z uniwersytetami. Novartis, po pierwsze, realizuje obie strategie. / Align = „left” / , Organizacje te są zazwyczaj prywatnie finansowane, non-profit podmioty, które koncentrują się na postęp w leczeniu konkretnych chorób. Niektóre przykłady to Bill& Melinda Gates Foundation( for research on AIDS and infectious diseases in developing countries), Michael J. Fox Foundation for Parkinson ' s Research, Multiple Myeloma Research Foundation i Prostate Cancer Foundation., Organizacje te podchodzą do finansowania i zarządzania tak, jak robią to tradycyjni inwestorzy venture capital, z kilkoma dużymi różnicami: mają długie horyzonty czasowe, a ich celem jest dokonanie terapeutycznej różnicy, a nie zwrócenie zysku ograniczonym partnerom w ciągu trzech do pięciu lat.• • *

przy takich formach organizacyjnych i ustaleniach instytucjonalnych nauka może być biznesem. Czy realistyczne jest myślenie, że anatomia biotechnologii może się tak radykalnie zmienić? Tak, z dwóch powodów., Jednym z nich jest to, że wiele elementów, które wymieniłem, już istnieje, nawet jeśli nadal są wyjątkiem, a ich sukces niewątpliwie przyciągnie kolejnych. Drugim jest to, że ewolucja jest normą w biznesie. Epokom dużych innowacji technologicznych towarzyszyły transformacyjne innowacje w designie przemysłowym. Na przykład rozwój systemów kolejowych i telegraficznych, który wymagał ogromnych inwestycji i zarządzania ogromną złożonością operacyjną, dał początek nowoczesnej korporacji, która oddzielała własność (udziałowców) od zarządzania (pracowników najemnych)., W ciągu ostatniego stulecia nowoczesna korporacja nadal ewoluowała. Na przykład pojawienie się Venture capital w Stanach Zjednoczonych w drugiej połowie XX wieku pomogło stworzyć przedsiębiorcze organizacje, które odegrały kluczową rolę w półprzewodnikach, oprogramowaniu, komputerach i komunikacji.

możemy mieć nadzieję, że Biotechnologia będzie podobnie ewoluować i stworzyć model dla powstających przedsiębiorstw opartych na nauce, takich jak nanotechnologia. Po 30 latach eksperymentów jasne jest, że biotech to nie tylko kolejny przemysł high-tech., Potrzebuje charakterystycznej anatomii—takiej, która będzie służyć wymaganiom zarówno nauki, jak i biznesu. Tylko wtedy może spełnić swoją obietnicę zrewolucjonizowania leku R&D, pokonać najbardziej oporne choroby i stworzyć ogromne bogactwo ekonomiczne.