kennis en timing zijn kritieke factoren bij de behandeling van een kind met SCID. Hoe eerder de behandeling kan beginnen, hoe kleiner de kans dat het kind een infectie oploopt die fataal kan zijn voor het verzwakte immuunsysteem van het kind.

in het Children ‘ s Hospital in Philadelphia (CHOP) werkt een multidisciplinair team van immunologen, genetici en transplantatieartsen samen aan de ontwikkeling van een gecoördineerd behandelplan om tegemoet te komen aan de unieke behoeften van uw kind.,es, de behandeling zal zijn:

• Antibiotica voor de behandeling van alle lopende infecties en het voorkomen van nieuwe infecties
• Immunoglobuline van vervangende
• Beperkt contact met andere mensen om te voorkomen dat blootstelling aan nieuwe infecties
• beenmergtransplantatie om de juiste immunodeficiëntie

de Andere behandelingen die kunnen worden gebruikt, omvatten:

• Enzym therapie
• Gentherapie

beenmergtransplantatie

De meest voorkomende behandeling van SCID is een allogene beenmergtransplantatie, die zal introduceren normale infectie-bestrijdende cellen in uw lichaam., Allogene transplantaties gebruiken stamcellen van een familielid of een niet-verwante donor uit het nationale Beenmergdonorprogramma.

een allogene beenmergtransplantatie omvat het nemen van cellen uit het beenmerg (het zachte, sponsachtige weefsel in botten) van een gezonde donor en het geven van deze cellen aan een kind nadat het zieke beenmerg van het kind is geëlimineerd.

artsen in het kinderziekenhuis zullen het gezin van uw kind controleren op mogelijke beenmergmatches. Terwijl een weefsel-matched broer of zus biedt de grootste kans op het genezen van SCID, ze zijn niet vaak beschikbaar., In plaats daarvan ontvangen de meeste patiënten beenmergdonaties van hun ouders of niet-verwante donoren. De resultaten voor deze best-match donoren zijn de afgelopen 20 jaar dramatisch verbeterd.

enzymtherapie

bij kinderen met ADA SCID kan enzymvervangingstherapie worden gebruikt om het defecte adenosine-deaminase-eiwit te herstellen, waardoor cellen in het lichaam zich kunnen herstellen en infecties kunnen beginnen te bestrijden. Enzymtherapie wordt gegeven door middel van een injectie en kan op lange termijn voordelen hebben voor sommige kinderen met SCID.,

IVIG

immunoglobulinevervanging (ook gamma globine of IVIG genoemd) is een stof die wordt gemaakt van menselijk bloedplasma en die antilichamen bevat om het lichaam tegen ziekten te beschermen. Wanneer een kind met SCID immunoglobulinevervanging krijgt, gebruikt het lichaam van het kind de antilichamen van het gedoneerde bloed om ziekte te helpen voorkomen.

Immunoglobulinevervanging biedt bescherming op korte termijn tegen bepaalde ziekten – en kan worden aangepast-en helpt mensen die moeite hebben met het maken van hun eigen antilichamen.,

gentherapie

gentherapie biedt nieuwe hoop voor patiënten die niet genezen zijn na een beenmergtransplantatie, maar het is nog steeds experimenteel.

gentherapie is momenteel alleen beschikbaar via klinische studies in de Verenigde Staten. Er zijn momenteel klinische studies beschikbaar voor patiënten met IL2RG en Dlre1c (Artemis) vormen van SCID in de Verenigde Staten.

gentherapie is commercieel beschikbaar in Europa voor ADA SCID, en het is te hopen dat dit binnenkort ook in de VS het geval zal zijn, maar momenteel is het niet mogelijk om gentherapie voor ADA SCID in de VS te krijgen.,