Den forståelse av kliniske manifestasjoner i paroksysmal natt haemoglobinuria (PNH) har gjort stor fremgang., De viktigste symptomene på denne sykdommen som magesmerter, nyresvikt eller pulmonal hypertensjon og enda grunnlag av den dramatiske thrombophilia kan være relatert til intravaskulær haemolysis og frigjøring av gratis hemoglobin som resulterer i INGEN nedbryting. I tillegg har det vært en siste stor fremgang i elucidating den pathophysiology av clonal ekspansjon innen PNH bein marg. I flertallet av pasienter med haemolytic PNH, det er flere mutasjoner i gener utover GRIS-EN og heller som påvirker vekst og differensiering av clonal benmarg celler., I motsetning til de tidligere foreslåtte enkelt mekanisme hypoteser som immun utvalget eller reelle få av clonal dominans, dette ser ut til å følge et mønster av en kompleks clonal hierarki angivelige integrere både tidligere forventet mekanismer. Behandling av PNH er hovedsakelig støttende. Den eneste kurative tilnærming som allogen stilk cellen transplantasjon bør bare brukes til pasienter med komplikasjoner som sekundær bein marg aplasi eller transformasjon til MDS eller AML. Symptomatisk haemolytic PNH vil bli behandlet med eculizumab, en hemmer av terminalen utfylle kaskade., Behandling med eculizumab i betydelig grad kan hindre PNH-relaterte symptomer som inkluderer unormal thrombophilia. Nylig ble det vist at i motsetning til ubehandlet historiske PNH pasienter, samtidig vil en normal levealder er observert i eculizumab-behandlede pasienter. Den nylig godkjent vaksine mot meningococci type B med det Europeiske Medisinsk Agency (EMA) kan trolig ytterligere bidra til å hindre meningokokk sepsis på grunn av indusert utfylle mangel ved eculizumab.