重症複合免疫不全(SCID)

知識とタイミングは、SCIDを有する子供の治療において重要な要因である。 早く治療を開始することができます、より少ない可能性が子供は子供の弱体化した免疫システムに致命的なことができる感染症を契約します。

フィラデルフィア小児病院(CHOP)では、免疫学者、遺伝学者、移植医師の学際的なチームが協力して、お子様のユニークなニーズに対処するための協調治療計画,使用することができる他の治療法には、次のものが含まれます:

  • 酵素療法
  • 遺伝子治療

骨髄移植

scidのための最も一般的な治療法は、あなたの子供の体に正常な感染と戦う細胞を導入する同種骨髄移植です。, 同種移植は、国立骨髄ドナープログラムからの相対的または無関係なドナーからの幹細胞を使用します。

同種骨髄移植は、健康なドナーの骨髄(骨に見られる柔らかい海綿状組織)から細胞を採取し、子供の病気の骨髄が除去された後に子供に与えること

小児病院の医師は、潜在的な骨髄の一致のためにあなたの子供の家族をスクリーニングします。 組織に一致する兄弟はSCIDを硬化させる最大のチャンスを提供しますが、それらはしばしば利用できません。, 代わりに、ほとんどの患者の受骨髄からの寄付により、両親もしくは関係のない合わせによる通知は行いません。 これらのベストマッチドナーの成果は、過去20年間で劇的に改善されています。

酵素療法

ADA SCIDを持つ子供のために、酵素補充療法は、欠陥のあるアデノシンデアミナーゼタンパク質を修復するために使用することができ、体内の細胞が回復し、感染との闘いを開始することができます。 酵素療法は注入によって与えられ、SCIDの何人かの子供のための長期利点があることができます。,

IVIG

免疫グロブリン置換(ガンマグロビンまたはIVIGとも呼ばれる)は、病気から体を保護する抗体を含むヒト血漿から作られた物質です。 SCIDの子供が免疫グロブリンの取り替えを与えられるとき、子供のボディは病気を防ぐのを助けるのに寄付された血からの抗体を使用します。

免疫グロブリン置換は、特定の疾患からの短期間の保護を提供し、カスタマイズすることができ、自分の抗体を作るのに苦労している人々を助け,

遺伝子治療

遺伝子治療は、骨髄移植後に治癒していない患者に新たな希望を提供しているが、それはまだ実験的である。

遺伝子治療は現在、米国での臨床試験を通じてのみ利用可能である。 現在、米国ではIL2RGおよびDLRE1C(Artemis)形態のSCIDを有する患者に対して利用可能な臨床試験がある。

ADA SCIDの遺伝子治療は欧州で市販されており、これがすぐに米国でも当てはまることが期待されていますが、現在、米国ではADA SCIDの遺伝子治療を受けることはできません。,

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