発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)における臨床症状の理解は大きな進歩を遂げました。, 劇的なthrombophiliaの腹部の苦痛、腎不全または肺の高血圧および基礎のようなこの病気の主要な徴候は枯渇に終って自由なヘモグロビンの血管内のhaemolysisそして解放と関連していることができません。 さらに、PNH骨髄内のクローン拡張の病態生理の解明における最近の大きな進歩があった。 溶血性PNH患者の大部分では、PIG-Aを超える遺伝子内にさらなる突然変異があり、むしろクローン性骨髄細胞の増殖および分化に影響を及ぼす。, このような免疫選択やクローン支配の内因性ゲインなどの以前に提案された単一のメカニズムの仮説とは対照的に、これは推定前に予想されるメカニズムの両方を統合する複雑なクローン階層のパターンに従うように見える。 PNHの治療は主に支持的である。 同種幹細胞移植としての唯一の治癒的アプローチは、二次性骨髄形成不全またはMDSまたはAMLへの変換などの合併症を有する患者にのみ適用されるべ 症候性溶血PNHは、末端補体カスケードの阻害剤であるエクリズマブで治療される。, エクリズマブによる治療は、異常な血栓性増殖を含むPNH関連症状を有意に予防することができる。 最近、未治療の歴史的なPNH患者とは対照的に、一方、エクリズマブ治療患者では正常な平均余命が観察されることが実証された。 欧州医療機関（EMA）によって最近承認された髄膜炎菌タイプBに対するワクチンは、おそらくエクリズマブによる誘導された補体欠損による髄膜炎菌敗血症を予防するのにさらに役立つ可能性がある。