EMA’s human medicines committee (CHMP) has recommended granting a conditional marketing authorisation in the European Union for Ondexxya (andexanet alfa)., Questo medicinale deve essere usato come antidoto per i pazienti adulti che assumono farmaci anticoagulanti (che prevengono i coaguli) apixaban o rivaroxaban, quando è necessaria un’inversione della loro azione a causa di sanguinamento pericoloso per la vita o incontrollato.

Gli anticoagulanti sono usati per trattare i coaguli di sangue e ridurre il rischio che si formino nelle arterie e nelle vene, il che può portare a embolia polmonare, ictus o altri danni agli organi., Apixaban e rivaroxaban appartengono a una nuova classe di anticoagulanti chiamati inibitori del fattore Xa (FXA), che agiscono bloccando l’azione del fattore X attivato, una sostanza nel sangue che ha un ruolo chiave nel farlo coagulare.

Tuttavia, poiché gli anticoagulanti impediscono al sangue di coagularsi normalmente, i pazienti che li assumono possono essere a rischio di sanguinamento grave e incontrollato, specialmente in situazioni di emergenza. Fino ad ora, non esiste un antidoto specifico che possa prevenire l’effetto anticoagulante di apixaban o rivaroxaban una volta somministrati.,

Andexanet alfa, il principio attivo di Ondexxya, è una proteina ricombinante che agisce come esca per gli inibitori orali diretti dell’FXa apixaban e rivaroxaban nel sangue. Di conseguenza, andexanet alfa neutralizza l’effetto anticoagulante di questi inibitori.

Gli effetti della terapia con Ondexxya sono stati studiati in 352 pazienti per la sicurezza e in 167 pazienti per l’efficacia. L ‘efficacia clinica si basa sull’ inversione dell ‘ attività anti-fXa in volontari sani e sui risultati provvisori dello studio in pazienti con sanguinamento pericoloso per la vita., Ondexxya ha permesso l’inversione dell’effetto anticoagulante di apixaban e rivaroxaban entro 2 minuti dalla sua somministrazione.

Il CHMP ha raccomandato l ‘ approvazione condizionata per questa terapia. Questo è uno dei meccanismi normativi dell’UE per facilitare l’accesso precoce ai farmaci che soddisfano un bisogno medico insoddisfatto. L’approvazione condizionale consente all’Agenzia di raccomandare un medicinale ai fini dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’interesse della salute pubblica quando il beneficio della sua immediata disponibilità per i pazienti supera il rischio insito nel fatto che tutti i dati non sono ancora disponibili., Per esempio, andexanet alfa non è stato studiato quando orale diretta fXa inibitori sono somministrati prima dell’intervento chirurgico o altre procedure invasive; non ci sono sufficienti dati clinici per sostenere il suo uso in pazienti con gravi sanguinamenti relative al diretto-anticoagulanti orali di diverso apixaban e rivaroxaban; la formazione di coaguli di sangue, è stata segnalata a seguito di trattamento con Ondexxya; e una conferma che il dosaggio raccomandato è ancora previsto., Alla luce di ciò, la ditta è tenuta a completare una serie di studi successivi all’autorizzazione per indagare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza del medicinale entro un determinato periodo di tempo.

Il parere adottato dal CHMP nella riunione del febbraio 2019 rappresenta un passo intermedio nel percorso di Ondexxya verso l’accesso dei pazienti. Il parere del CHMP sarà ora trasmesso alla Commissione europea per l ‘adozione di una decisione sull’ autorizzazione all ‘immissione in commercio per tutta l’ UE., Una volta rilasciata l’autorizzazione all’immissione in commercio, le decisioni relative al prezzo e al rimborso avranno luogo a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di tale paese.

• Il richiedente di Ondexxya è Portola Netherlands B. V.

• Apixaban è autorizzato nell’UE asEliquis e rivaroxaban asXarelto.