Súlyos kombinált immunhiány (SCID)

A tudás és az időzítés kritikus tényezők a SCID-s gyermek kezelésében. Minél hamarabb kezdődik a kezelés, annál kevésbé valószínű, hogy a gyermek olyan fertőzést kap, amely végzetes lehet a gyermek gyengített immunrendszerére.

a Philadelphiai Gyermekkórházban (CHOP) az immunológusok, genetikusok és transzplantációs orvosok multidiszciplináris csoportja együtt dolgozik egy koordinált kezelési terv kidolgozásán, amely a gyermek egyedi igényeinek kielégítésére szolgál.,es, a kezelés a következők:

  • Antibiotikumokkal kezelni, mint bármely jelenlegi fertőzések, valamint megakadályozza, hogy az új fertőzések
  • Immunglobulin pótlás
  • Korlátozott kapcsolatot más emberekkel, hogy megakadályozzák expozíció új fertőzések
  • a csontvelő-transzplantáció, hogy helyes a immunhiányos

Egyéb kezelések, hogy lehet használni a következők:

  • Enzim terápia
  • génterápia

csontvelő-transzplantáció

A leggyakoribb kezelés SCID egy allogén csontvelő-transzplantáció, amely bemutatja, normális fertőzés-harcos sejtek a gyermek testét., Az allogén transzplantációk őssejteket használnak egy rokon vagy egy független donorból a Nemzeti csontvelő Donor programból.

Az allogén csontvelő-transzplantáció magában véve sejtek a csontvelőben (a puha, szivacsos szövet talált csontok) egy egészséges donor, illetve adja meg nekik, hogy egy gyermek után a gyermek beteg csontvelő megszűnt.

A Gyermekkórház orvosai kiszűrik gyermeke családját a lehetséges csontvelő-mérkőzések miatt. Míg a szövethez illeszkedő testvér a legnagyobb esélyt kínálja a SCID gyógyítására, gyakran nem állnak rendelkezésre., Ehelyett a legtöbb beteg csontvelő-adományokat kap a szüleitől vagy a nem kapcsolt donoroktól. Ezeknek a legjobb mérkőzésű adományozóknak az eredményei drámaian javultak az elmúlt 20 években.

enzimterápia

ADA SCID-ben szenvedő gyermekek esetében enzimpótló terápia alkalmazható a hibás adenozin-deamináz fehérje javítására, lehetővé téve a szervezetben lévő sejtek regenerálódását és a fertőzések elleni küzdelem megkezdését. Az enzimterápiát injekció formájában adják, és hosszú távú előnyökkel járhat néhány SCID-ben szenvedő gyermek számára.,

IVIG

az immunglobulin csere (más néven gamma globin vagy IVIG) olyan emberi vérplazmából készült anyag, amely antitesteket tartalmaz a szervezet betegség elleni védelme érdekében. Ha a SCID-ben szenvedő gyermek immunglobulin-helyettesítést kap, a gyermek teste az adományozott vér antitestjeit használja a betegség megelőzésére.

az immunglobulin pótlása rövid távú védelmet nyújt bizonyos betegségek ellen — és testre szabható -, valamint segít azoknak, akiknek nehézségeik vannak a saját antitestek előállításában.,

génterápia

a génterápia új reményt adott azoknak a betegeknek, akik csontvelő-transzplantáció után nem gyógyultak meg, de még mindig kísérleti jellegűek.

a génterápia jelenleg csak az Egyesült Államokban végzett klinikai vizsgálatok során áll rendelkezésre. Jelenleg klinikai vizsgálatok állnak rendelkezésre az IL2RG és DLRE1C (Artemis) típusú SCID-ben szenvedő betegeknél az Egyesült Államokban.

a génterápia Európában kereskedelmi forgalomban kapható az ADA SCID számára, és reméljük, hogy ez hamarosan az Egyesült Államokban is igaz lesz, de jelenleg az ADA SCID génterápiája nem lehetséges az Egyesült Államokban.,

Vélemény, hozzászólás?

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöltük