megértése a klinikai megnyilvánulásai paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) nagy előrelépést tett., A fő tünetek a betegség, mint hasi fájdalom, veseelégtelenség, vagy a pulmonális hypertonia, valamint még a alapján a drámai trombofília kapcsolódó intravascularis hemolízis, valamint felszabadulás szabad hemoglobin ami NEM kimerülése. Ezenkívül a közelmúltban nagy előrelépés történt a PNH csontvelőben a klonális terjeszkedés patofiziológiájának feltárásában. A haemolyticus PNH-ben szenvedő betegek többségében a PIG-A-n kívüli génekben további mutációk vannak, amelyek inkább befolyásolják a klonális csontvelő sejtek növekedését és differenciálódását., Ellentétben a korábban javasolt egységes mechanizmus hipotézisekkel, mint például az immunválasz vagy a klonális dominancia belső nyeresége, úgy tűnik, hogy ez egy komplex klonális hierarchia mintáját követi, amely mindkét korábban várt mechanizmust integrálja. A PNH kezelése elsősorban támogató. Az allogén őssejt-transzplantáció egyetlen gyógyhatású megközelítése csak olyan komplikációkban szenvedő betegeknél alkalmazható, mint a másodlagos csontvelő-aplasia vagy az MDS-be vagy AML-be történő átalakulás. A tüneti hemolitikus PNH-t ekulizumabbal, a terminális KOMPLEMENT kaszkád inhibitorával kezelik., Az ekulizumab-kezelés jelentősen megakadályozhatja a PNH-vel kapcsolatos tüneteket, beleértve az abnormális trombofíliát. A közelmúltban bebizonyosodott, hogy a kezeletlen történelmi PNH-betegekkel ellentétben az eculizumabbal kezelt betegeknél normális várható élettartam figyelhető meg. Az Európai Orvosi ügynökség (EMA) által a közelmúltban jóváhagyott B típusú meningococcusok elleni vakcina valószínűleg tovább segíthet a meningococcus szepszis megelőzésében az ekulizumab által kiváltott komplementhiány miatt.