EMA’s human medicines committee (CHMP) has recommended granting a conditional marketing authorisation in the European Union for Ondexxya (andexanet alfa)., Ezt a gyógyszert antidotumként kell alkalmazni az apixaban vagy rivaroxaban antikoaguláns (vérrögmegelőző) gyógyszereket szedő felnőtt betegek számára, amikor az életveszélyes vagy nem kontrollált vérzés miatt szükség van a hatásuk megváltoztatására.

az antikoagulánsokat vérrögök kezelésére alkalmazzák, és csökkentik annak kockázatát, hogy az artériákban és vénákban kialakuljanak, ami tüdőembóliához, stroke-hoz vagy más szervkárosodáshoz vezethet., Az Apixaban és a rivaroxaban az antikoagulánsok egy újabb csoportjába, az úgynevezett Xa faktor (FXa) inhibitorokba tartoznak, amelyek úgy működnek, hogy blokkolják az aktivált X-faktor hatását, amely a vérben található olyan anyag, amelynek kulcsszerepe van a vérrögképződésben.

mivel azonban az antikoagulánsok megakadályozzák a vér normális véralvadását, az azokat szedő betegek súlyos és ellenőrizetlen vérzés kockázatának lehetnek kitéve, különösen vészhelyzetben. Eddig nem volt olyan specifikus antidotum, amely megakadályozhatta volna az apixaban vagy rivaroxaban antikoaguláns hatását az alkalmazás után.,

az Andexanet alfa, az Ondexxya hatóanyaga egy rekombináns fehérje, amely a vérben található közvetlen orális FXA inhibitorok, az apixaban és a rivaroxaban csaliként működik. Ennek eredményeként az andexanet alfa semlegesíti ezen inhibitorok antikoaguláns hatását.

az Ondexxya-kezelés hatásait 352 betegen vizsgálták biztonságossági és 167 beteg hatékonysági szempontból. A klinikai hatásosság alapja az anti-FXA-aktivitás egészséges önkénteseken történő visszafordítása, valamint az életveszélyes vérzésben szenvedő betegeken végzett időközi vizsgálatok eredményei., Az Ondexxya az alkalmazás után 2 percen belül lehetővé tette az apixaban és rivaroxaban antikoaguláns hatásának visszafordítását.

A CHMP a terápia feltételes jóváhagyását javasolta. Ez az EU egyik olyan szabályozási mechanizmusa, amely megkönnyíti a korai hozzáférést olyan gyógyszerekhez, amelyek kielégítik a kielégítetlen orvosi igényt. A feltételes jóváhagyás lehetővé teszi az Ügynökség számára, hogy a közegészségügy érdekében forgalombahozatali engedélyre javasoljon egy gyógyszert, ha a betegek azonnali hozzáférhetőségének előnyei meghaladják a kockázatot, amely abból adódik, hogy az összes adat még mindig nem áll rendelkezésre., Például az andexanet alfát nem vizsgálták, ha közvetlen orális FXA inhibitorokat adnak be műtét vagy egyéb invazív eljárások előtt; nincs elegendő klinikai adat annak alátámasztására az apixaban és rivaroxaban kivételével közvetlen orális antikoagulánsokkal kapcsolatos súlyos vérzéses betegeknél; Vérrögképződésről számoltak be az Ondexxya-kezelést követően; és az ajánlott dózis megerősítése még nem várható., Ennek fényében a vállalatnak számos engedélyezés utáni vizsgálatot kell elvégeznie a gyógyszer hatásosságának és biztonságosságának meghatározott időkereten belüli további vizsgálata érdekében.

a CHMP által a 2019. februári ülésén elfogadott vélemény közvetítő lépés az Ondexxya betegekhez való hozzáféréshez vezető útján. A CHMP véleményét most megküldik az Európai Bizottságnak az egész EU-ra kiterjedő forgalomba hozatali engedélyről szóló határozat elfogadása céljából., A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az árra és a visszatérítésre vonatkozó döntéseket az egyes tagállamok szintjén hozzák meg, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerével összefüggésben betöltött lehetséges szerepét/használatát.

• az Ondexxya kérelmezője Portola Netherlands B. V.

• Apixaban az EU ASELIQUIS és rivaroxaban asXarelto területén engedélyezett.