ymmärtäminen kliiniset oireet kohtauksittainen yöllinen haemoglobinuria (PNH) on tehnyt suurta edistystä., Tärkein tämän sairauden oireita, kuten vatsakipu, munuaisten vajaatoiminta tai keuhkosairaus verenpainetauti ja jopa perusteella dramaattinen trombofilia voi olla liittyvät intravaskulaarinen hemolyysi ja liberation vapaa hemoglobiini mikä EI ehtyminen. Lisäksi on ollut viime aikoina suurta edistystä selvitetään patofysiologia klonaalinen ekspansio sisällä PNH luuytimen. Useimmilla potilailla, joilla on hemolyyttinen, PNH, on olemassa muita mutaatioita geenien sisällä kuin SIKA-ja pikemminkin vaikuttaa kasvua ja erilaistumista klonaalinen luuytimen solut., Toisin kuin aiemmin ehdotettu yksi mekanismi hypoteeseja, kuten immuunijärjestelmän valinta tai luontainen voitto klonaalinen valta-asema, tämä näkyy myös seurata kuvio monimutkainen klonaalinen hierarkia putatively integrointi sekä aiemmin ennakoitu mekanismi. PNH: n hoito on pääasiassa elintoimintoja tukevaa. Ainoa parantava lähestymistapa kuin allogeeninen kantasolusiirto olisi sovellettava vain potilaille, joilla on komplikaatioita, kuten toissijaisia luuytimen aplasia tai muuttumista MDS tai AML. Oireinen hemolyyttinen PNH hoidetaan ekulitsumabilla, joka on terminaalisen komplementtikaskadin estäjä., Ekulitsumabi-hoito voi merkittävästi estää PNH-liittyvät oireet, mukaan lukien epänormaali trombofilia. Äskettäin osoitettiin, että toisin kuin hoitamattomilla aiemmilla PNH-potilailla, ekulitsumabihoitoa saaneilla potilailla on normaali elinajanodote. Äskettäin hyväksytty rokote meningococci tyyppi B Euroopan Medical Agency (EMA) voisi ehkä vielä auttaa estämään meningokokki sepsis johtuu aiheuttama täydentää puute ekulitsumabi.