EMA’s human medicines committee (CHMP) has recommended granting a conditional marketing authorisation in the European Union for Ondexxya (andexanet alfa)., Tätä lääkettä käytetään kuten vastalääkettä aikuisille potilaille, ottaen antikoagulantti (hyytymistä estävään) lääkkeet apixaban tai rivaroksabaani, kun kääntyminen niiden toimintaa tarvitaan, koska henkeä uhkaava tai hallitsematon verenvuoto.

Antikoagulantteja käytetään hoitoon veren hyytymistä ja vähentää riskiä heistä muodostuu valtimoiden ja laskimoiden, mikä voi johtaa keuhkoembolia, aivohalvaus tai muita elinvaurioita., Apixaban ja rivaroksabaani kuuluvat uudempi luokan antikoagulantteja kutsutaan hyytymistekijä Xa: n (FXa) estäjiä, jotka toimivat estämällä toimintaa aktivoitu tekijä X, aine veressä, joka on keskeinen rooli siinä, että se hyytymä.

Kuitenkin, koska antikoagulanttien estää veren hyytymistä yleensä potilailla, jotka käyttävät niitä voi olla vaarassa vakava ja hallitsematon verenvuoto, erityisesti hätätilanteissa. Tähän mennessä ei ole ollut spesifistä vasta-ainetta, joka voisi estää apiksabaanin tai rivaroksabaanin antikoagulanttivaikutuksen annon jälkeen.,

Andexanet alfa, vaikuttava aine Ondexxya, on rekombinantti proteiini, joka toimii syötti suoraan suun FXa estäjät apixaban ja rivaroksabaani veressä. Tämän seurauksena andeksanet alfa neutraloi näiden estäjien antikoagulanttivaikutuksen.

Ondexxya-hoidon vaikutuksia tutkittiin 352 potilaalla turvallisuuden vuoksi ja 167 potilaalla tehon vuoksi. Kliininen teho perustuu käänteinen anti-fXa-aktiivisuus terveillä vapaaehtoisilla ja alustavat tulokset tutkimus potilailla, joilla on hengenvaarallinen verenvuoto., Ondexxya mahdollisti apiksabaanin ja rivaroksabaanin antikoagulanttivaikutuksen kumoamisen 2 minuutin kuluessa sen antamisesta.

lääkevalmistekomitea suositteli tälle hoidolle ehdollista hyväksyntää. Tämä on yksi EU: n sääntelymekanismeista, joilla helpotetaan sellaisten lääkkeiden varhaista saatavuutta, jotka täyttävät täyttämättömän lääketieteellisen tarpeen. Ehdollisen hyväksynnän avulla Virasto voi suositella lääkettä myyntiluvan yleisen terveyden, missä hyöty sen välitön saatavuus potilaille on suurempi kuin riski luonnostaan siihen, että kaikki tiedot eivät ole vielä saatavilla., Esimerkiksi, andexanet alfa ei ole tutkittu, kun suora suullinen fXa estäjät annetaan ennen leikkausta tai muita invasiivisia toimenpiteitä; ei ole riittävästi kliinistä tietoa, joka tukee sen käyttöä potilailla, joilla on vakavia verenvuotoja, jotka liittyvät suoraan oraaliset antikoagulantit muut kuin apixaban ja rivaroksabaani; veritulppien muodostumista, on raportoitu hoidon jälkeen Ondexxya; ja vahvistus suositeltu annos on vielä odotettavissa., Tämän perusteella yrityksen on täytettävä useita myyntiluvan myöntämisen jälkeisiä tutkimuksia, jotta voidaan tutkia edelleen tehoa ja turvallisuutta lääkkeen sisällä tietyssä ajassa.

CHMP: n helmikuussa 2019 pitämässään kokouksessa antama lausunto on välivaihe Ondexxyan tiellä potilaiden hoitoon. CHMP: n lausunto toimitetaan nyt Euroopan Komission päätöksen hyväksymistä EU: n laajuinen myyntilupa., Kun myyntilupa on myönnetty, päätöksiä hinta ja korvaus tapahtuu tasolla kunkin Jäsenvaltion, ottaen huomioon mahdollinen rooli/käyttää tämän lääkkeen yhteydessä kansallisen terveydenhuollon järjestelmä, joka maassa.

• hakijan Ondexxya on Portola Netherlands B. V.

• Apixaban on lisensoitu EU: n asEliquis ja rivaroksabaani asXarelto.