Den forståelse af de kliniske manifestationer i paroksysmal natlig haemoglobinuria (PNH), har gjort store fremskridt., De vigtigste symptomer på denne sygdom, såsom mavesmerter, nyresvigt eller pulmonal hypertension og endda grundlaget for den dramatiske trombofili, kan relateres til intravaskulær hæmolyse og frigørelse af fri hæmoglobin, hvilket resulterer i ingen udtømning. Derudover har der for nylig været store fremskridt med at belyse patofysiologien for klonal ekspansion inden for PNH-knoglemarv. Hos de fleste patienter med hæmolytisk PNH er der yderligere mutationer i gener ud over PIG-a og påvirker snarere vækst og differentiering af klonale knoglemarvsceller., I modsætning til de tidligere foreslåede mekanisme hypoteser, såsom immunsystemet, udvalg eller iboende få af klonale dominans, dette synes at følge et mønster af en kompleks klonale hierarki putativt integration af både tidligere forventede mekanismer. Behandling af PNH er hovedsageligt støttende. Den eneste helbredende tilgang som allogen stamcelletransplantation bør kun anvendes til patienter med komplikationer såsom sekundær knoglemarvsaplasi eller omdannelse til MDS eller AML. Symptomatisk hæmolytisk PNH vil blive behandlet med eculi .umab, en hæmmer af den terminale komplementkaskade., Behandling med eculi .umab kan betydeligt forhindre PNH-relaterede symptomer, herunder unormal trombofili. For nylig blev det påvist, at i modsætning til ubehandlede historiske PNH-patienter i mellemtiden observeres en normal forventet levealder hos eculi .umab-behandlede patienter. Den nyligt godkendte vaccine mod meningokokker type B af det europæiske medicinske agentur (EMA) kunne sandsynligvis yderligere hjælpe med at forhindre meningokok sepsis på grund af den inducerede komplementmangel med eculi .umab.