Alvorlig kombineret immundefekt (SCID)

viden og timing er kritiske faktorer ved behandling af et barn med SCID. Jo før behandlingen kan begynde, desto mindre sandsynligt vil barnet få en infektion, der kan være dødelig for barnets svækkede immunsystem.

på Børnehospitalet i Philadelphia (CHOP) arbejder et tværfagligt team af immunologer, genetikere og transplantationslæger sammen for at udvikle en koordineret behandlingsplan for at imødekomme dit barns unikke behov.,es, behandlingen vil omfatte:

  • Antibiotika til behandling af nogen nuværende infektioner og forebygge nye infektioner
  • Immunoglobulin erstatning
  • Begrænset kontakt med andre mennesker for at forebygge eksponering over for nye infektioner
  • Bone marrow transplantation for at rette immundefekt

Andre behandlinger, der kan bruges, er følgende:

  • Enzym terapi
  • genterapi

knoglemarvstransplantation

Den mest almindelige behandling for SCID er en allogen knoglemarvstransplantation, som vil indføre normal infektion-kampe celler i dit barns krop., Allogene transplantationer bruger stamceller fra en slægtning eller en ikke-relateret donor fra Det Nationale Marvdonorprogram.

en allogen knoglemarvstransplantation involverer at tage celler fra knoglemarven (det bløde, svampede væv, der findes i knogler) hos en sund donor og give dem til et barn, efter at barnets syge knoglemarv er blevet elimineret.

læger på Børnehospitalet vil screene dit barns familie for potentielle knoglemarvskampe. Mens et vævsmatchet søskende giver den største chance for at helbrede SCID, de er ikke ofte tilgængelige., I stedet modtager de fleste patienter knoglemarvsdonationer fra deres forældre eller ikke-relaterede matchede donorer. Resultaterne for disse bedst match donorer er dramatisk forbedret i fortiden 20 flere år.

Enzym terapi

For børn med ADA SCID, enzymsubstitutionsbehandlingen kan bruges til at reparere defekte adenosindeaminase protein, så cellerne i kroppen til at restituere sig og begynder at bekæmpe infektioner. En .ymterapi gives ved injektion og kan have langsigtede fordele for nogle børn med SCID.,

IVIG

Immunoglobulinerstatning (også kaldet gamma globin eller IVIG) er et stof fremstillet af humant blodplasma, der indeholder antistoffer til beskyttelse af kroppen mod sygdom. Når et barn med SCID får immunoglobulinerstatning, bruger barnets krop antistofferne fra det donerede blod til at forhindre sygdom.

Immunoglobulinerstatning tilbyder kortvarig beskyttelse mod visse sygdomme-og kan tilpasses — og hjælper mennesker, der har problemer med at fremstille deres egne antistoffer.,

genterapi

genterapi har givet nyt håb for patienter, der ikke er helbredt efter en knoglemarvstransplantation, men det er stadig eksperimentelt.

genterapi er i øjeblikket kun tilgængelig gennem kliniske forsøg i USA. Der er i øjeblikket kliniske forsøg til rådighed for patienter med IL2RG og Dlre1c (Artemis) former for SCID i USA.

genterapi er kommercielt tilgængelige i Europa for ADA SCID, og det er håbet, at dette snart vil også være tilfældet i USA, men i øjeblikket er det ikke muligt at modtage genterapi for ADA SCID i USA,

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret. Krævede felter er markeret med *