EMA’s human medicines committee (CHMP) has recommended granting a conditional marketing authorisation in the European Union for Ondexxya (andexanet alfa)., Tento přípravek má být používán jako protijed u dospělých pacientů užívajících antikoagulační (sraženina-prevence) léky, apixaban nebo rivaroxaban, když obrácení jejich činnost je potřebné vzhledem k život ohrožujícím nebo nekontrolovaném krvácení.
Antikoagulancia se používají k léčbě krevních sraženin a snížení rizika z nich tvoří v tepnách a žilách, což může vést k plicní embolie, mrtvice nebo jiných orgánových poškození., Apixaban a rivaroxaban patří k novější třídy antikoagulancií tzv. faktoru Xa (FXa) inhibitory, které pracují tím, že blokuje působení aktivovaného faktoru X, což je látka v krvi, která má klíčovou roli při srážení.
protože antikoagulancia normálně zastavují srážení krve, mohou být pacienti, kteří je užívají, vystaveni riziku závažného a nekontrolovaného krvácení, zejména v nouzových situacích. Až dosud neexistovalo žádné specifické antidotum, které by mohlo zabránit antikoagulačnímu účinku apixabanu nebo rivaroxabanu po podání.,
Andexanet alfa, léčivá látka přípravku Ondexxya, je rekombinantní protein, který působí jako návnada pro přímé ústní FXa inhibitory apixaban a rivaroxaban v krvi. Výsledkem je, že andexanet alfa neutralizuje antikoagulační účinek těchto inhibitorů.
účinky léčby přípravkem Ondexxya byly studovány u 352 pacientů z hlediska bezpečnosti a 167 pacientů z hlediska účinnosti. Klinická účinnost je založena na reverzi anti-FXA aktivity u zdravých dobrovolníků a průběžných výsledcích studie u pacientů s život ohrožujícím krvácením., Ondexxya umožnil obrácení antikoagulačního účinku apixabanu a rivaroxabanu během 2 minut od jeho podání.
výbor CHMP doporučil podmíněné schválení této terapie. Jedná se o jeden z regulačních mechanismů EU s cílem usnadnit včasný přístup k lékům, které splňují nesplněnou lékařskou potřebu. Podmíněné schválení umožňuje Agenturu, aby doporučit lék pro registraci v zájmu veřejného zdraví, kde přínos z okamžité dostupnosti pro pacienty převáží nad rizikem skutečnosti, že všechna data jsou stále k dispozici., Například, andexanet alfa nebyla zkoumána při přímé ústní fXa inhibitory jsou podávány před operací nebo jiné invazivní postupy; nejsou k dispozici dostatečné klinické údaje podporující použití přípravku u pacientů s těžkou krvácení související s direct-perorální antikoagulancia jiná než apixaban a rivaroxaban; tvorba krevních sraženin byla hlášena po léčbě s Ondexxya; a potvrzení o doporučeném dávkování je však třeba očekávat., S ohledem na to, společnost je povinna dokončit řadu poregistrační studie, aby dále prošetřila účinnost a bezpečnost přípravku v rámci stanovené lhůty.
stanovisko přijaté výborem CHMP na jeho zasedání v únoru 2019 je prostředníkem na cestě Ondexxya k přístupu pacientů. Stanovisko výboru CHMP bude nyní zasláno Evropské komisi k přijetí rozhodnutí o registraci v celé EU., Po udělení rozhodnutí o registraci se rozhodnutí o ceně a náhradě uskuteční na úrovni každého členského státu s přihlédnutím k možné úloze/použití tohoto léku v rámci Národního zdravotního systému této země.
Poznámky
-
žadatel o Ondexxya je Portola Netherlands B. V.
-
Apixaban je licencované v EU asEliquis a rivaroxaban asXarelto.