pochopení klinických projevů paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) zaznamenala velký pokrok., Hlavní příznaky tohoto onemocnění, jako je bolest břicha, selhání ledvin nebo plicní hypertenze a dokonce i na základě dramatické trombofilie mohou být spojeny s intravaskulární hemolýzy a osvobození volného hemoglobinu, což v ŽÁDNÉM vyčerpání. Kromě toho došlo v poslední době k velkému pokroku v objasnění patofyziologie klonální expanze v kostní dřeni PNH. U většiny pacientů s hemolytickou PNH, tam jsou další mutace v genech, za PRASE-a spíše ovlivňují růst a diferenciaci klonální buňky kostní dřeně., Na rozdíl od dříve navrhované jednotného mechanismu hypotéz, jako je imunitní výběru nebo vlastní zisk klonální dominance, zdá se, že následovat vzor komplex klonální hierarchie putatively integrace obou dříve předpokládaných mechanismů. Léčba PNH je hlavně podpůrná. Jediný léčebný přístup, jako je alogenní transplantace kmenových buněk, by měl být aplikován pouze na pacienty s komplikacemi, jako je aplazie sekundární kostní dřeně nebo transformace na MDS nebo AML. Symptomatická hemolytická PNH bude léčena ekulizumabem, inhibitorem kaskády terminálního komplementu., Léčba ekulizumabem může významně zabránit příznakům souvisejícím s PNH včetně abnormální trombofilie. Nedávno bylo prokázáno, že na rozdíl od neléčených historických pacientů s PNH je u pacientů léčených ekulizumabem pozorována normální délka života. Nedávno schválená vakcína proti meningokokům typu B Evropskou lékařskou agenturou (EMA) by pravděpodobně mohla dále pomoci zabránit meningokokové sepse v důsledku indukovaného nedostatku komplementu ekulizumabem.